早在年，曾上映过一部台湾喜剧电影《基因决定我爱你》。影片设定在不远的未来，生物科技的发展日新月异，人类DNA测序几乎已经完成，决定命运的基因被一个个解开。影片中，人可以藉由操控基因表型的药物，改变自己的个性和命运。该影片讲述了在基因药物已经被普遍运用的年代，两位主角分别因为洁癖和肥胖而影响到感情，最终通过借助基因药物，改变了自己的性格和命运。
而在现实生活中，基因疗法并不是什么新鲜的词。基因疗法的基本理念听起来非常简单：通过引入正确功能基因或阻断错误基因的表达来操控具有缺陷的DNA表达。事实上，基因疗法已不止一次地被称作“又一大热门”。20世纪90年代末，由于基因疗法在临床试验中被发现导致极高死亡率，自此顿然失宠。诸多报道称，该领域的投资日趋萎缩，但是，基因疗法的研究从未真正停止过。在沉寂了十多年后，基因疗法在去年迎来了诸多好消息。许多人相信，经过改良后的基因疗法，在今年将迎来新的突破。
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从热门到冰点
年，美国国家食品药品监督管理局正式批准了第一个基因治疗临床试验，美国国立卫生研究院进行了世界上首次人体基因治疗的临床试验。一名年仅4岁患有先天性腺苷脱氨酶缺乏症的小女孩，经过基因治疗技术导入正常的腺苷脱氨酶基因，患儿的免疫能力得以提高，获得了明显的治疗效果。这项临床试验的成功是当今生物医学发展最重要的篇章。此后，世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮。那段时间，许多人认为这预示着基因治疗时代的到来。
然而，在年，时任宾夕法尼亚大学人类基因疗法研究所负责人的吉姆·威尔森教授开启了一项基因疗法针对先天性鸟氨酸转甲酰酶缺陷症的临床试验。宾大的科学家们改造出了一种弱化的病毒，它们能将基因引入患者的肝脏，恢复肝脏代谢氨的能力。美国18岁少年JesseGelsinger，也是该项目的倒数第二名患者，在接受基因治疗后，体内产生了严重的免疫反应，并于4天后去世。这名18岁少年成为了首名死于基因疗法临床试验的患者。一场试验的失败，让科学家吉姆从明星科学家一夜沦为罪人。
吉姆·威尔森教授
FDA调查认为吉姆没能及时制止这场悲剧的发生，随之而来的，美国FDA终止了该大学的8项正在进行中的基因治疗临床试验。吉姆因此被研究所解职，五年内不得参与任何人体试验。吉姆的课题组人数锐减80%，而人类基因疗法研究所现在也早已关闭。
虽然后期的调查结论证明，问题其实并不在基因治疗本身。死者在治疗前正在发热，其用药量也明显超过FDA批准的标准且未上报。尸检和实验室检查结果表明，门静脉大剂量注射重组腺病毒激发了该例患者机体致命的免疫反应，导致多器官衰竭而死亡。这显然是主诊医师为了尽快将基因治疗推向临床而违规操作的结果，与进行的基因治疗制品本身无直接关系。但是，基因疗法依旧因此遭受重创，人们对基因治疗的热情骤然间降至冰点。
随后的年底到年，法国巴黎Necker医院报道重症联合免疫缺陷综合征接受基因治疗的患者中，有2例出现了类白血病样症状。这2例患儿发生类白血病的原因可能与采用的鼠白血病病毒载体的整合位点有关，导致某些细胞的失控性生长。这次源于法国的事件经过媒体的广泛报道和渲染，又一次引发了公众对基因治疗安全性危机的大讨论。从此，人们对基因治疗的期望跌到了低谷，基因治疗临床试验受到了更严格的监管，安全示范标准比其他治疗方法设置的都要高出很多。
