今天最重磅的消息莫过于世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生了。
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消息一出便震惊了学术界。
南方科技大学生物系副教授贺建奎介绍，基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤，即在受精卵时期，把Cas9蛋白和特定的引导序列，用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术，这种技术能够精确定位并修改基因，也被称为“基因手术刀”。
这次基因手术修改的是CCR5基因，该基因是HIV病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一。
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还记得、年诺贝尔化学奖预测时，蝌蚪君都专一地选择了CRISPR-Cas9基因编辑技术
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蝌蚪君为什么如此钟情CRISPR-Cas9，它到底是什么？
CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复（ClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeats）的缩写。
当细菌抵御噬菌体等外源DNA入侵时，在前导区的调控下，CRISPR被转录为长的RNA前体，然后加工成一系列短的含有保守重复序列和间隔区的成熟crRNA，最终识别并结合到与其互补的外源DNA序列上发挥剪切作用。
好吧，蝌蚪君简单点说。
CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友，细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。
这对好基友的工作原理其实类似于WORD的搜索替换功能：用户输入一串字符串，程序找到匹配的字符串，然后进行删除或者替换。
当某些细菌在遭到病毒入侵后，能够把病毒基因的一小段存储到自身的DNA里一个称为CRISPR的存储空间。当再次遇到病毒入侵时，细菌能够根据存写的片段识别病毒，将病毒的DNA切断而使之失效。
贺教授的实验始于年3月，截止到年3月。
从《医院医学伦理委员会审查申请书》描述可以看出，此研究拟采用CRISPR-Cas9技术对胚胎进行编辑，通过胚胎植入前遗传学检测和孕期全方位检测可以获得具有CCR5基因编辑的个体，使婴儿从植入母亲子宫之前就获得了抗击霍乱、天花或艾滋病的能力。
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由于贺教授目前不接受媒体采访，许多疑问困扰着大家，也引起了不少争议：目前这类技术处于什么阶段？这项技术安全吗？成熟吗？孩子的父母知情吗？会对孩子产生怎样的影响？
蝌蚪君找来了CRISPR基因编辑技术团队的完整版阐述
15:57基因编辑能治疗癌症？反正在小白鼠的身上做到了。
图自网络
年，匹兹堡大学医学院病理学教授，高通量基因组中心主任JianHuaLuo表示：“这是第一次将基因编辑技术用于特异性靶向肿瘤融合基因，真的特别令人兴奋，它为即将可能成为治疗癌症的全新方法奠定了基础。”
融合基因通常与癌症相关，当原本两个单独的基因结合在一起，就会产生一种异常的蛋白质（融合蛋白），从而导致或促进癌症发生。
在早前，Luo教授和他的团队发现了一组使得前列腺癌具备复发性和侵袭性的融合基因。
年初时的一篇发表在《胃肠病学》杂志上的研究也指出，研究人员在包括肝、肺和卵巢在内的几种癌症类型中，都发现了融合基因之一MAN2A1-FER，该基因正是造成肿瘤快速生长和侵袭的原因。
根据近期《自然生物技术》的一篇线上报告显示，研究人员对于因基因融合而形成的目标DNA序列采用了CRISPR-Cas9基因组编辑技术进行处理，并利用病毒运输基因编辑的工具，以切断融合基因的突变DNA。
因为融合基因只存在于癌细胞中，不会出现在健康的细胞里，因此基因治疗具有高度特异性。这种方法在转到临床时产生的副作用会更少，而副作用正是包括化疗在内的其他治疗方法所面临的主要问题。
研究过程中，研究人员使用了接受过人类前列腺癌和肝癌细胞移植的小鼠模型。对其体内的癌症融合基因进行编辑，使肿瘤体积减少了30%。在八周的观察期内，所有小鼠均顺利存活而且癌细胞并未出现转移现象。
相反地，对照组实验鼠被注射的是设计用于切割非肿瘤细胞融合基因的病毒，最终其体内肿瘤的大小增加了近40倍，且大多数实验鼠都出现了癌细胞转移的现象，并在研究结束前就已全部死亡。
这个新发现展示了一种全新的抗癌方法。Luo教授说：“其它类型的癌症治疗方法就好比是瞄准了敌军的步兵，我们的方法则是瞄准指挥中心，这样敌人的士兵没有机会在战场上重整旗鼓，东山再起。”
Luo教授还指出，相较于传统的治疗方法，用基因编辑技术靶向治疗的另一个优点是它具备独自适应的能力。比如常见的情况是癌细胞进化产生了新突变，使得标准化疗无效。但是通过基因编辑技术，就能持续地有针对性地对抗新突变。
未来，研究人员打算测试这种策略能否彻底根除疾病，而不是像目前的研究中观察到的一样只是缓解部分病情。
该研究由美国国立卫生研究院、美国国防部和匹兹堡大学癌症研究所资助进行。
对于“免疫艾滋病的基因编辑婴儿诞生”这件事，你怎么看？欢迎在下方评论处说出你的看法。
蝌蚪君综合自网络
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