基因治疗技术发展迅速，如何提高药品的可及性，制药行业必须重新调整其开发和销售定价模式，以适应超越传统疾病治疗方法的疗法。
天价的治疗药物费用恐怕是很多人对基因治疗的第一印象，在一个推出创新技术产品的新兴行业，制造成本和复杂性高并不少见。对于基因治疗行业来说，首先要考虑的是如何利用市场现有的技术，使大规模生产尽可能顺利、成本尽可能低地进行。将这些疗法的制造成本降低10到20倍，是很多基因治疗公司的重要的挑战和目标。
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上游的挑战？
细胞培养和生产产能受限
病毒载体的产生有几个阶段和平台，基因治疗生产的核心挑战是载体的生产是使用贴壁细胞培养还是悬浮细胞培养的方式。传统上，病毒载体是用贴壁生长的细胞在细胞系中表达的，这是一个非常繁琐的过程。虽然转染贴壁细胞是生产病毒的金标准，且在早期科研中使用的很好，但工业化生产来说，这种培养方式却耗时耗力，且需要大量的设备投入。在大的生物反应器中悬浮培养细胞通常是最便捷的方式，其目前广泛应用于生物制药领域，在悬浮培养模式下，细胞可以通过不同的容器进行扩大：摇瓶，玻璃生物反应器，不锈钢生物反应器，培养袋及一次性搅拌容器等。同时细胞在没有载体的情况下迅速悬浮生长，这使得培养和扩大比贴壁培养更加容易。这种无血清培养的方式，可以降低被外源物质（相比牛血清或其他动物来源的培养基相比）污染的风险。对于那些致力于设计和建造生物技术设备的公司来说，悬浮培养技术更适合于扩大规模，因为公司不必为了提高产量而增加设备的数量。而不断增加设备单元是贴壁细胞培养的典型做法。
当Spark推出Luxturna时，该公司使用了一种常用的贴壁细胞生产工艺，即将细胞附着在滚瓶上培养，这个过程对Luxturna很有效，因为它治疗的病人人数很少。但现在其已经使用悬浮培养的方式用于其他管线的开发，包括血友病A和一些中枢神经系统疾病的基因疗法。
但即使业界希望将生物反应器转向病毒载体生产，这也不可能在所有情况下都实现，因为病毒载体生产必须在BSL2设施中进行，而不是在用于生产单克隆抗体药物的BSL1设施中进行，BSL2设施可能拥有与其他生物制剂相同的设备，但它们有更大的控制需求，以防止病毒逃逸。
质粒载体的短缺
载体是将基因传递到体细胞中。尽管可使用物理(如电穿孔)或化学(无机颗粒、脂质体、聚合物和多肽包裹)的非病毒载体转染替代方法，但病毒通常被用作基因治疗的载体。病毒载体为大多数的制药公司所使用，因为使用病毒转染的治疗方法已经获得了FDA和EMA的批准，这意味着有指导意义并且它们已经被证明是可靠的。通常的病毒载体包括：AAV，腺病毒载体，慢病毒载体，逆转录病毒载体，
在基因治疗中使用病毒载体的挑战是选择正确的病毒并将其整合到宿主基因中。药物研发公司可以选择是开发自己的病毒，还是使用“现成的”载体平台。一般而言，从将感兴趣的基因插入质粒到获得GMP生产批大约需要12个月和万美元。在该过程优化以减少所需质粒的数量之前，基因治疗产量的增加给质粒制造商带来了很大的压力。现在每个人都在密切
