1月5日REGENXBIO宣布了自己的针对DMD的基因疗法RGX-，通常来说不同的基因疗法都会规避同行的专利。那么RGX-与SRP-到底有何异同呢？作者查阅了RGX-引用的论文，并与SRP-进行了对比。
首先来看SRP-的DMD基因结构。SRP-采用ΔR4-23/ΔCT的基因结构。具体来说，符号Δ代表删除的意思，也就是说ΔR4-23/ΔCT的结构删除了杆状区的4到23号外显子以及CT端（71-78外显子）。那么这种结构的效果如何，具体可参见Sarepta发布的数据，这里不再具体分析。
那么RGX-采用什么结构呢？实际上RGX-的基因结构也较为简单，主体结构也是采用ΔR4-23/ΔCT，最主要的不同是在CT端加入了螺旋1。螺旋1的具体结构暂且不提，其作用是连接α1-Syntrophinandα-Dystrobrevin蛋白，而α-Dystrobrevin水平的减少会影响nOS蛋白（nOS蛋白与杆状区16-17外显子相连，由于RGX-也没有16-17，因此nOS实际上是不表达的）的质量。因此加入螺旋1可以增加α1-Syntrophin、α-Dystrobrevin蛋白的表达水平。而α1-Syntrophin、α-Dystrobrevin蛋白通过试验证明可以保护肌肉收缩引起的肌肉损伤，并且可提高肌肉力量的恢复，具体情况可查阅论文。但是论文中也特别提到了，缺少syntrophin并不会引起肌肉病。
最终结论：RGX-和SRP-具有类似的DMD基因结构——ΔR4-23/ΔCT；RGX-在CT端加入了螺旋1，提高了α1-Syntrophin、α-Dystrobrevi蛋白表达；RGX-与SRP-相比更有利于保护肌肉不易受损伤，并提高了肌肉疲劳后的肌力恢复。
当然，一种基因药的好坏不能只看基因结构，还需要看效率、药效以及副作用等方面的影响。因此，RGX-和SRP-最终谁更好，需要时间证明。
RGX-所引用论文请扫描以下
