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CRISPR基因编辑疗法公布 临床结果
药明康德：今日，CRISPRTherapeutics和VertexPharmaceuticals公司宣布，双方共同开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX的1/2期临床试验数据，已被美国血液学会（ASH）年会接受，将在全体科学会议（PlenaryScientificSession）作为口头报告公布。今天在线发布的摘要包括7名患有血红蛋白疾病的患者，更多数据将在ASH年会上公布。
CTX是一种在研自体CRISPR/Cas9基因编辑疗法。通过在体外对患者的造血干细胞进行改造，使红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。通过CTX治疗，可以提高HbF水平，有可能缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象（VOC）。
欧盟EMA接受JAK1抑制剂新适应症申请
治疗溃疡性结肠炎
药明康德：近日，吉利德科学（GileadSciences）和Galapagos公司联合宣布，双方联合开发的口服JAK1选择性抑制剂filgotinib治疗新适应症的申请已被欧洲药品管理局（EMA）接受，目前正在接受EMA的评估。新申请的适应症为治疗对常规治疗或生物制品应答不足、失去应答或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。
UC是一种以结肠和直肠粘膜炎症为特征的慢性长期疾病。作为一种日益普遍的疾病，UC对全球多万人的生活质量产生了重大影响。尽管接受目前已有疗法的治疗，许多患者仍然出现大便急迫、失禁、反复发作的带血腹泻，并通常伴有腹痛、睡眠不佳和疲乏等症状。
Filgotinib是吉利德科学和Galapagos公司联合开发的JAK1选择性抑制剂。JAK激酶依赖性细胞因子与许多炎症性和自身免疫性疾病的发病机制相关。这一特性表明，JAK抑制剂有望用于治疗多种炎症性疾病。今年9月，filgotinib在欧盟和日本同时获得批准，治疗中重度活动性类风湿性关节炎患者。
Celltrion修美乐生物类似药CT-P17在
类风湿关节炎的治疗中显示出 疗效
新浪医药：近日，美国风湿病学会（ACR）大会上发布的一项新数据表明，CelltrionHealthcare研发的一种高浓度（mg/mL）并且不含柠檬酸盐的阿达木单抗（adalimumab）生物类似物CT-P17与阿达木单抗相比治疗类风湿关节炎（RA）患者的疗效、药代动力学（PK）和总体安全性相当。
据了解，这是一项随机、双盲、3期临床研究，观察分析了CT-P17与阿达木单抗在24周内的疗效、PK和总体安全性的等效性。研究入组例接受甲氨蝶呤（MTX）治疗的活动性中重度RA患者，其被随机分配每2周接受40mg的CT-P17或参照药阿达木单抗，研究共24周。
结果显示，CT-P17与参照药阿达木单抗疗效相当，在24周时患者ACR20有效率为82.7%（/）。在ACR20/50/70缓解率、平均DAS28（CRP）、临床疾病活动指数（CDAI）、简化疾病活动指数（SDAI）和EULAR（CRP）反应方面，也达到了类似的其他次要疗效终点。
ACR20由美国风湿病学会定义为关节疼痛和肿胀的数目至少减少20％，并且患者对疼痛的评价、对疾病活动程度的评价、医生对疾病活动程度的评价、患者对机体功能的评价、血清CRP滴度5项中至少3项得到20％的改善；ACR50和ACR70指上述指标得到50或70的改善。在研究中，截至24周阿达木单抗治疗组PK结果的平均Ctrough略高于CT-P17组，而抗药物抗体（ADA）阳性亚组的平均Ctrough普遍低于ADA阴性亚组。到第24周为止，CT-P17的安全性显示与参照药阿达木单抗相当，大多数不良事件的强度均为1级或2级。
新政策
刚刚！国家卫健委发布 流感诊疗方案
点名奥司他韦、连花清瘟...
赛柏蓝：11月4日，国家卫健委发布《关于印发流行性感冒诊疗方案（年版）的通知》指出，当前，我国流行性感冒已经进入流行季，同时，境外新冠肺炎疫情持续扩散蔓延，疫情输入风险持续存在。
为确保全国常态化疫情防控形势下流感医疗救治工作平稳有序，进一步提高流感规范化治疗水平，国家卫健委医政医管局组织制定了《流行性感冒诊疗方案（年版）》。
新版流感诊疗方案的修订说明指出，这一版诊疗方案主要对以下内容进行了修订完善：进一步完善了儿童流感临床表现、并发症等相关内容，增加了流感与“新冠肺炎”的鉴别诊断，进一步规范了流感抗病毒药物使用方法，对轻症流感中医辨证治疗予以进一步完善。
此前，9月28日，国家卫健委印发《全国流行性感冒防控工作方案（年版）》就强调，要指导各级各类医疗卫生机构按照流感诊疗方案，提早采购相关诊疗药品和物资。
新技术
米饭易煮“砷”难除！英国科学家发现一种煮饭方法，既能除砷，又保住了营养
中国生物技术网：近日，发表在《ScienceofTheTotalEnvironment（整体环境科学）》上的一项新研究中，来自英国谢菲尔德大学的研究团队表明，与传统煮饭方式相比，用特定方式煮饭可以去除糙米中50％以上的天然无机砷，去除白米中74％的无机砷。重要的是，这种方法不会减少大米中的微量营养素。
谢菲尔德大学在今年早些时候的一项研究测试了英国55个在售的大米品种，发现有一半超过了欧盟委员会有关婴儿或幼儿食用大米中砷含量的规定；而另一项研究发现，稻米中低水平无机砷暴露与英国心血管疾病死亡风险相关。
该研究通讯作者、谢菲尔德大学地理系的土壤学科学家ManojMenon说：“人们确实担心食用大米会导致砷中毒。幸运的是，多年来人们已经了解到，可以通过各种方法来降低大米中的无机砷含量，如清洗或漂洗，或使用不同的烹饪方法。然而，其中一些也会降低大米中的营养水平，这也是不可取的。”
在这项新的研究中，Menon和他的团队研究了几种不同大米的烹饪方法，试图确定哪一种能在保持营养的同时降低砷含量。
识别无症状感染者，听咳嗽声就可以？
MIT开发人工智能，准确率超过98%
学术经纬：近日，麻省理工学院（MIT）的研究人员利用人工智能（AI），开发了一种听声音识别无症状感染者的方法。他们发现，无症状感染者发出的咳嗽声与健康人的并不一样，尽管其中细微的差别很难为人耳分辨，但AI可以！
研究人员收集了人们通过手机、笔记本电脑等设备主动上传到网页opensigma.mit.edu上的几万条录音。他们用数万份的咳嗽声和说话声的音频样本对AI模型进行了训练。随后，在向模型输入新的咳嗽声时，AI准确地识别出了98.5%的新冠核酸阳性患者，包括其中所有的无症状感染者。
研究人员惊讶地发现，在原本用于识别AD患者的AI语音处理框架内，无需进行大量调整，就能找到针对新冠感染者的识别模式。更重要的是，AI可以敏锐地发现，在感染新冠病毒后，即便没有明显的症状，声音产生的方式也会有所改变。
MIT的新闻介绍，这支研究团队正在把该AI模型整合到智能设备的应用程序中，如果能够获得FDA批准，有望提供一种使用简单、没有痛苦的免费工具，用于大规模预检，帮助筛选可能无症状的新冠感染者。用户只需要每天登录，对着手机咳嗽几声，马上就可以知道自己有没有感染新冠的信息，得到警告后可以及时通过正式的测试来确认。
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