基因疗法可以将异常或缺失的基因替换为健康的基因，使细胞能够产生有用的蛋白质。它还可以改变基因调控的方式，使不活跃或过度活跃的基因正常运作。最后，基因疗法可用于在细胞中表达完全外来的基因，从而改变它们的功能和/或生存。基因治疗的目的是通过在源头上修复这些问题。
在癌症治疗里，基因治疗还在研发中[1]。大部分是在早期探索阶段，在实验室或临床研究试验中进行研究。然而，一种名为“CART细胞疗法”的方法得到了美国食品和药物管理局的批准，用于治疗某些患者群体，预计在不久的将来还会得到更多的批准。
目前，癌症基因治疗的研究主要集中在多个领域，包括直接杀死癌细胞的基因工程病毒，基因转移以改变癌细胞的异常功能，以及免疫治疗(包括CART细胞疗法)，这有助于免疫系统更好地找到并杀死肿瘤细胞。
基因工程病毒
这种方法使用经过特殊修饰的病毒(称为溶瘤病毒)，定位并杀死癌细胞，同时使正常细胞不受伤害。这些病毒被设计成含有某些基因，其目的是感染癌细胞，一旦进入细胞体内，就会产生导致细胞死亡的蛋白质。
在动物研究中，这种病毒已经在多种癌症中取得了很好的效果，包括结肠癌、膀胱癌和骨肉瘤(一种骨癌)。对人类患者采用这种方法的一个挑战是，大多数人对动物研究中使用的几种病毒有抗体。因此，免疫系统通常能够在病毒因子有机会感染癌症细胞之前清除它们。研究人员通过使用其他类型的病毒来进行人体试验。
在使用一种被称为腺病毒病毒的试验中，病毒疗法对几种类型的癌症(包括头颈部的鳞状细胞癌)显示了令人鼓舞的结果，并被作为癌前口腔组织的预防性治疗。在恶性胶质瘤(一种脑癌)和结直肠癌已经扩散到肝脏的病人身上，已经进行了关于单纯疱疹病毒改良形式的试验。
基因转移
在基因转移过程中，研究人员将一种外来基因直接引入癌细胞或周围组织。研究的目标是，新插入的基因会导致癌细胞死亡或阻止癌细胞和周围组织将血液输送到肿瘤，剥夺它们生存所需的营养。虽然这种方法有很大的希望，但它也给科学家带来了一些障碍，包括“基因沉默”（植入的基因无法起作用）。在动物研究中，基因转移技术在治疗前列腺癌、肺癌和胰腺肿瘤方面取得了积极的效果。
基因转移的各种方法已在临床试验中得到检验。这些试验包括头部和颈部的鳞状细胞癌、肝脏、卵巢、前列腺、膀胱和其他器官。
免疫疗法
CART细胞疗法是一种免疫疗法，旨在增强患者自身T细胞的天然抗癌能力。病人的T细胞样本被收集并与携带几个特定基因的病毒混合。病毒将这些基因传递到T细胞的细胞核中，在那里它们被植入到细胞的DNA中。这些基因使T细胞表达一种特殊的蛋白质，称为嵌合抗原受体（CAR）。CAR通过一个特定的“地址”将T细胞定向到肿瘤细胞，然后CART细胞就会快速摧毁癌细胞。当CART细胞被注入病人体内，它们寻找肿瘤细胞，然后增殖，产生更多的癌症杀死细胞。
在临床试验中，CART细胞疗法在治疗一些儿童和成人白血病或淋巴瘤时取得了显著的效果。然而，这种方法的应用也会对一些人产生严重的副作用。去年，美国食品和药物管理局批准了一项CART细胞疗法，作为儿童急性淋巴细胞性白血病和成人晚期淋巴瘤的标准治疗。对某些类型的实体肿瘤患者的临床试验才刚开始进行。
另一种涉及基因治疗的免疫疗法是癌症疫苗。这种方法包括从患者身上收集肿瘤细胞，并通过基因工程使其在免疫系统中更加明显。然后再将被改变的细胞和一种刺激免疫的化合物再注入患者体内。患者的免疫系统不仅对新注入的癌细胞，并且对全身类似的细胞发起猛烈的攻击。
作者郭鲁泱博士（厚朴方舟医学顾问）
早年在欧州留学，获医学博士学位，而后东渡日本求学在国际著名医学家佐藤博门下，获医学哲学博士学位。完成博士学业后，前往美国明尼苏达大学和梅奥医学中心，做三年博士后研究。
参考来源:
