来源：生物谷奇点网
根据最近的一项临床试验，基因疗法已经成功地缓解了10名患有血友病的患者的各种症状，该结果能够为患有上述疾病的患者提供一次性根治的治疗希望。
血友病的发生主要是由于人体缺乏一种合成凝血因子的基因导致的，对于这些人群来说，一点小小的创伤都有可能是致命的。该基因疗法能够通过病毒感染的方式将缺失的关键基因导入患者体内，进而诱导产生凝血因子。
该研究发表在最近一期的《NewEnglandJournalofMedicine》杂志上，在该研究中，10名患者接受了上述疗法。结果显示，治疗后一年内相比治疗前一个月，患者的出血情况得到了大幅减轻。其中九名患者不再需要凝血因子治疗，另外一名患者的治疗需求也大幅降低，此外，该疗法并没有给患者带来任何负面效应。
10名患者中有8名治疗时未引发免疫反应，凝血因子活性的动态变化如图，虽然还达不到正常人水平，但已经不用再额外补充凝血因子了
当然，该疗法能够维持的时间仍较短，平均一年而已。其原因在于一些导入新基因的细胞难以在复制之后保留上述基因，因此这一效果可能会随着时间流逝而减弱。不过，在其他人群以及以狗为实验对象的研究中，该疗法的治疗效果能够维持12年之久。
当然，该疗法目前仍旧是实验性的，而且其最终的成本仍旧未知，但凝血因子疗法目前对于每名患者来说每年需要花费20万美元，成本十分高昂。在另外一项研究中，13名患者接受了另外一种类型的基因疗法，结果显示其出血情况得到了显著地改善。
《新英格兰医学杂志》同期配发的评论文章表示，这次试验的结果意味着血友病B患者的“完全痊愈已经触手可及”，不过仍然需要更进一步的长期随访证明疗效和安全性，并且设法降低可能高达80-万美元的治疗费用，但更多专家则对这一结果非常乐观，哈佛大学教授AricParnes就表示，也许几年之内就能宣告血友病B被人类攻克了。
而接受治疗的患者更是对基因治疗的神奇效果感到不可思议，比如53岁的加拿大人JayKonduros，他已经不用再小心翼翼的生活，不用每次不小心弄伤自己时遭遇肿胀和彻骨的痛，更不用赶紧冲回家中注射凝血因子。Konduros觉得，基因治疗彻底改变了他的生命。“将来有一天，孩子们会问我什么是血友病？他们不会知道，这种他们不用再面对的疾病有多么痛苦。”
由于血友病，Konduros离开了挚爱的航天领域，从工程师改当了餐馆老板，也许基因治疗出现早一些，就不会有这样的不幸了
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