生物谷精准化基因组编辑技术未来或将大

如今,CRISPR基因编辑技术引发了基因组编辑研究的复兴,下一代的CRISPR技术或能帮助科学家们更加有效、更精准地对基因组进行修饰,而且这些工具未来有望作为多种疾病的治疗性手段,但其仍然面临着许多挑战。

今年1月份,来自全球各地的名科学家们聚集在加利福尼亚进行交流,他们讨论的主题是基因组,更确切地说,是如何去改变基因组;就在3年前,研究者Liu及其同事就发表了一篇文章,文章中,他们描述了第一个“碱基编辑器”(baseeditor),该工具有望将CRISPR基因编辑技术推向一个新的高度。有了碱基编辑器,研究人员就拥有了一种高效精准的手段来对基因组进行修饰,诸如这种编辑器就能让科学家们纠正DNA中单个碱基的突变,即非常微小的遗传拼写错误,其是包括镰刀状细胞贫血症等在内的多种人类疾病发生的根源。这是一项突破性的研究成果,如今科学家们已经发表了超过篇文章来讨论该技术的应用,其所应用的物种涵盖了从细菌到山羊等多个生物体。

如今该研究领域正在接近临床试验阶段,在过去几个月里,研究人员已经报告了在碱基编辑器准备用于临床治疗之前的实际改进情况,目前科学家们已经在动物研究中看到了成功,他们已经使用碱基编辑器纠正了引发小鼠早衰背后的遗传错误。最近,研究者Liu及其同事报告了在患有遗传性耳聋的小鼠机体中进行了类似的实验,刊登在ScienceTranslationalMedicine杂志上的研究报告中,研究人员通过将碱基编辑器注入小鼠的内耳中后部分恢复了小鼠的听力。

然而,如果基因编辑器用于人类的话,其仍然存在许多障碍,比如如何确保其精准性,因此其只会在需要修饰的地方进行修饰,此外,研究人员还在考虑如何安全将其作为人类疾病的治疗性手段,研究者认为该领域需要发展,但又面临诸多挑战,因此人类或许目前尚处于基因编辑研究的开端;为了理解碱基编辑器的作用原理,或许要先从了解CRISPR的原理开始。

强大的基因编辑技术从年开始相继出现,其能为科学家们提供一种新型更为简单的方法来对DNA进行有针对性的改变;在CRISPR技术的帮助下,科学家们就不需要创造一个全新的蛋白质来编辑DNA靶点,相反,其能简单地生成一条短链RNA,这种引导RNA能直接指挥其伴侣—称之为Cas9的蛋白剪刀进入所需要的位点,随后Cas9就会将其绑到DNA上,并剪断DNA的两条链,这是一种非常有效的破坏基因的手段,因为在大多数细胞中,切断DNA会导致DNA元件在目标位置被插入或删除。

CRISPR的潜力引起了很多科学家们的


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