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去年今日，历史性批准。
一年后，了解下这个首个获批治疗罕见病的基因疗法。
年圣诞节前，美国食品药品监管局FDA批准了SPARK疗法公司的治疗儿童和成人罕见病的基因疗法。
这个新的基因疗法，就是Luxturna，第一个直接用于治疗的基因疗法，治疗可能导致失明的遗传性视网膜营养不良。
Luxturna获批具有里程碑意义。首先，这标志着基因治疗罕见病的开端，为基因治疗罕见和疑难杂症谱写了新篇章。
在年，更多的基因疗法可能获批之前，健点子小编带你一起了解下Luxturna的作用原理。
首先，Luxturna利用腺相关病毒2载体（AAV2）将导致视网膜遗传病的RPE65基因直接引入到视网膜色素上皮（RPE）细胞中。
最后，有了正常工作的RPE65蛋白后，使得细胞内的视黄醛循环得以继续，从而渐渐获得感光的视觉能力。
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