美国“临界点”网站年10月25日报道,现在,科学家们创造了一种新型的基因编辑法,它可以编辑另一种基本遗传物质,核糖核酸RNA。研究人员证明,这套新型编辑系统名为REPAIR,它可以相对有效地编辑人体细胞,更好地理解RNA的致病原因,还可以用来治病。传统的基因编辑工具为CRISPR-Cas9。今天发表在《科学》杂志上的新工具为CRISPR-Cas13。另外,美国《科学美国人》月刊网站10月25日报道,还有一种新工具名为腺嘌呤碱基编器ABE。这种新的ABE技术,利用一种酶,可以精确地改变单个碱基对,针对的是A-T碱基对对占据G-C碱基对位置的基因错误。结果是,有问题的A-T碱基对被转换成G-C碱基对。
基因由DNA组成,DNA是两条由核苷酸分子组成的平行长链,而核苷酸通过化学碱基对连接起来。碱基A通常与T配对,而G与C配对。当基因序列出现错误时,就会把碱基对放在错误的位置上,就会导致疾病。这种新的ABE基因编辑可以改变上述基因致病错误。本文所述的上述两种基因编辑新法宝,为治疗上万种遗传疾病开辟了新的道路。附录4条简讯:~近两年基因编辑的进展简况。1.美国《科学新闻》双周刋网站年3月29日报道,“科学家成功编辑人类胚胎基因~治疗遗传疾病的梦想有望成真”;研究人员通过基因编辑工具CRISPR-Cas9成功地对可存活的人体胚胎中基因突变G6PD进行了修复,这一研究报告发表在德国的《分子遗传学与基因组学》杂志上。2.英国《金融时报》网站年9月20日报道,“英国首用CRISPR技术改变早期人类胚胎的发育”;这项研究显示,对DNA进行精确的定向修改,可获得对受精卵如何成长为胎儿的新认识,并可能对不孕症进行更好的治疗。研究人员说,他们注意到了基因Oct4与囊胚发育的重大关系,这项研究发表在英国的《自然》周刋上。3.英国《每日电讯报》网站年9月28日采访报道,中国科学家改变DNA以治疗人类胚胎血液病症。中国研究人员在全世界率先证明,修改遗传基因30亿个碱基对中的一个错误(这种错误被称为点突变),就可能消除贝它型地中海贫血症这种血液病。科技人员说,这种称为碱基编辑技术,它尝试修复单个碱基的突变,这种技术有可能直接纠正或复制许多致命突变,在其纠正过程中不必破坏DNA双螺旋结构,该技术的副作用比Crispr技术小。中国科技人员在全球率先将Crispr这一基因编辑技术用于人类胚胎,这一突破,令英美的一些科学家感到震惊。4.年10月6日,《细胞-干细胞》杂志在线发表了中国科学院广州生物医学健康研究所与九位国际知名学者(共十位学者)联合署名的论述文章,综述了医学界对可遗传的胚胎基因编辑发展的指导意见,阐述了人类胚胎基因编辑对于胚胎发育等基础研究的推动作用,以及潜在的临床应用的重要意义。他们建议,成立国际联合会,协调4个努力方向的研究进展工作。这里是得了白癜风要怎么治儿童白癜风的症状