无论你做了多少运动、多么注意饮食、多么注意保护身边的环境,你的基因决定了你还是有可能患上亨廷顿病或囊包性纤维症。不过,由于基因疗法的不断发展,不久之后,人类可能摆脱有缺陷的基因,不再遭受遗传病的折磨。这一医疗领域的最新进展或将为遗传疾病的患者带去希望。虽然治疗的方法仍处于实验阶段,但是基因疗法的革命即将出现。
1、肝病
虽然人们常认为肝病是由酒精引起的,但实际上,有许多不同种类的肝病是由基因导致的。这个笼统的“肝病”一词指的是任何对正常肝功能出现的干扰症状。人们为此进行了很多研究,也成功地在老鼠和其他动物身上实验,希望利用基因疗法治愈肝病。
2、唐氏综合征
唐氏综合征是由染色体异常(多了一条21号染色体)而导致的疾病。马萨诸塞大学的研究人员利用基因疗法,已经在分离细胞中成功组织了多余的21号染色体的基因转录,使治愈唐氏综合征成为可能。不过,根治唐氏综合征还要走很长一段路。
3、囊胞性纤维症
囊胞性纤维症是另一种遗传性疾病。它会造成黏液分泌,影响肺部和消化系统。囊胞性纤维症是由一条遗传性有缺陷的基因导致。对于一出生就患有囊胞性纤维症的孩子来说,他们的父母体内都含有这样有缺陷的基因。
4、痛风
痛风(表现为关节刺痛)并不是一种由奢侈的生活方式引发的“富贵病”,而是由基因决定的。痛风是由于血液中尿酸含量过高引发的。研究人员在老鼠身上成功实施了基因疗法,这也意味着基因疗法或将用于人类。
5、亨廷顿病
亨廷顿病是一种神经退行性疾病,临床特征是发病后期做出舞蹈样不自主动作。亨廷顿病是由基因变异引发的,导致大脑蛋白质积累毒素。只要父母其中一方有亨廷顿病,子女就有50%的概率遗传该病。
6、心脏病
一些心脏疾病是由基因导致的。比如,研究表明,心脏细胞中的钙离子泵基因消失和心脏最后停跳阶段之间是有联系的。钙离子泵是一种蛋白质,驱动细胞内的钙离子泵出细胞或者泵入内质网腔中储存起来。
7、色盲
经过基因疗法,华盛顿大学和佛罗里达大学的研究人员成功让一只雄性松鼠猴辨别出一幅三色(全色)图上的颜色,而松鼠猴只能识别出两种颜色。这样的结果预示着,基因疗法也许有一天可以用来治疗人类的色盲。
8、脑部疾病
曼彻斯特大学的科学家将干细胞和基因疗法成功结合,治愈了老鼠的沙费利波综合征。沙费利波综合征是一种致命的遗传性大脑疾病,能够导致儿童失智。这意味着基因疗法也能够治愈其他神经性遗传疾病。
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