上周，FDA邀请业内专家评审Spark公司基因药Luxturna。会后即刻传出好消息，专家们建议FDA批准该特效药上市。Luxturna属于真正的基因药，能一次性治愈罕见遗传性儿童致盲病症。
这将是FDA历史性首次批准真正的基因治疗药——即替换或修复突变致病基因。该基因药在临床试验过程中曾因一名受试者死亡而一度暂停。（来源：全球医生组织）
与其他基因药作用机理相似，Luxturna是将具有正常功能的DNA片段送到细胞内，置换和覆盖致病突变基因，该基因药是被注射到患者眼部。患有这种先天遗传性视网膜病变的患者通常发生在儿童或青少年，已验证致病基因是RPE65。患儿出生时携带该突变基因，导致患者出现全盲或严重夜盲症。这种先天性遗传基因病随着患儿成长而症状越发严重，患者最后完全失明，目前除Luxturna外，没有任何有效医疗方案或药物。在美国，该罕见病患者不多于一千名直接获益于特效基因药Luxturna。因此该药物的价格大概率会很高，市场预测不会低于万美元。如果这样，Luxturna将面临与Glybera（UniQure公司开发的治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病基因药物，单疗程定价为万美元）一样的困境，研发成本高、患者少导致的高价，而Glybera已经在上半年宣布退市。目前整体，基因药物还是以罕见病为主，商业化的前景并不是很好，针对常见大病种的基因药物还处于早期研发阶段。
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