▎药明康德内容团队编辑日前，VertexPharmaceuticals和AffiniaTherapeutics公司联合宣布达成一项战略合作协议，共同设计新型腺相关病毒（AAV）衣壳，为患有严重疾病的患者提供具有变革性的基因疗法。Affinia专有的AAV载体文库AAVSmartLibrary和相关技术可用于改进病毒衣壳蛋白的组织向性、可制造性和预先存在的免疫原性。这项合作将利用该公司在AAV衣壳工程方面的专业知识和Vertex公司的科学、临床和监管能力，加速开发治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）、1型强直性肌营养不良（DM1）和囊性纤维化（CF）患者的基因疗法。根据协议条款，Affinia将应用其载体设计和工程技术开发具有优化性能的新型衣壳。该协议为Vertex公司提供了Affinia专有技术的独家许可，以及DMD和DM1的知识产权，并为CF和其他未披露疾病提供了独家许可选择权。该协议的范围包括这些疾病的所有基因治疗方式。Affinia将有资格获得高达16亿美元的前期付款和潜在的开发、监管和商业里程碑付款，以及就本次合作研发的药物在未来的销售额分成。Affinia将负责发现符合某些预先确定标准的衣壳，Vertex将负责并资助设计和开发基因疗法，包括选定衣壳、临床前和临床开发，以及商业化推广工作。“这项与Affinia公司的合作将提高我们现有的能力，为患有严重疾病的患者发现和开发变革性疗法，”Vertex执行副总裁，兼细胞和遗传疗法负责人BastianoSanna博士说：“Affinia发现和设计AAV衣壳的创新方法为我们的细胞和基因疗法工具包带来了又一个工具，我们很高兴与他们合作。”“我们正在利用我们的平台设计具有独特治疗特性的新型AAV载体，从而为基因治疗树立一个新的标准，”Affinia首席执行官RickModi先生说：“Vertex公司致力于遗传疾病药物的研发，以其科学严谨而著称。我们感谢这种合作伙伴关系带来的科学验证，并期待与他们密切合作，推进具有差异化的基因疗法开发，为那些受这些疾病影响的患者带来改变。”
参考资料:
[1]VertexPharmaceuticalsandAffiniaTherapeuticsEstablishMulti-YearCollaborationtoDiscoverandDevelopNovelAAVCapsidsforGeneticTherapies.Retrieved-04-27,from
