驻马店网讯（记者杨丽通讯员刘洋）近日，医院为一名脊髓性肌萎缩症患儿注射了“灵魂砍价药”（诺西那生钠注射液）。年，经国家医保目录谈判，该注射液从此前70万元一针降至3.3万元一针。惠民药价给更多患者带来健康福音。11月12日，医院医院儿内三科成功为5岁的脊髓性肌萎缩症患儿萱萱进行了疾病修正治疗，医院首例。萱萱今年5岁半了，蹦蹦跳跳是这个年龄的特性，但这对萱萱来说很难，因为她患有罕见病——脊髓性肌萎缩症。疾病造成运动功能障碍，让她无法行走。出生4个月时，萱萱的头颈、四肢肌肉突然软弱无力，随着年龄增长状况越来越严重，逐步发展到头不能直立，四肢瘫软，不能站立行走。年以来，萱萱家人带着她到处求医问诊。经基因检测，萱萱被诊断为“脊髓性肌萎缩症2型”。苦于当时国内没有靶向药物可以治疗这一罕见疾病，萱萱父母只能一边带着她康复治疗，一边等待医学进步。年，治疗药物诺西那生钠在中国获批上市，但面对70万元一针的费用，萱萱一家望而却步。年国家医保目录谈判现场，国家医保局谈判代表表示“每一个小群体都不应该被放弃”，为广大患者争取到诺西那生钠降价至3.3万元一针。这个好消息给萱萱一家带来了希望。年，萱萱在外地进行了两次疾病修正治疗。由于疫情原因，第三次治疗一直延期。得知驻马店医院医院正筹备开展相关治疗，萱萱妈妈立即与该院儿内三科主任郭鹏取得联系。郭鹏了解情况后，与萱萱家人积极沟通，并对萱萱进行了运动发育里程碑评估和肌力、关节活动度、脊柱曲度、营养状况、呼吸功能评估。同时，医院申请特殊药品采集。在药学部等多部门的协调帮助下，“灵魂砍价药”（诺西那生钠注射液）顺利运至医院医院。10月28日，在郭鹏的指导下，护士长罗辉、主治医师雷玉娇等医务人员密切配合，成功为萱萱进行了诺西那生钠注射治疗，萱萱无任何不良反应。萱萱的妈妈感激地说，“是医保好政策，让我的孩子能用上好药。我们对今后的治疗充满信心！”记者采访中了解到，该项治疗的成功开展标志医院儿童神经遗传性疾病开启了基因治疗时代，将为更多儿童提供神经系统罕见病筛查、诊治、康复及全程管理一站式服务，为更多罕见病患儿带来康复希望。
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