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众所周知,号称“基因魔剪”的CRISPR-Cas9技术眼下已是生命科学领域最炙手可热的研究工具之一,弥补了传统基因编辑技术的诸多不足,使得基因的“任意编辑”变得越来越容易。
CRISPR-Cas9引发了生物科技的新一轮浪潮。图片来源:RyanSnook
10月28日,医院传来一则重磅消息,由该院肿瘤科主任卢铀领衔的研究团队开展了世界上第一例基于CRISPR-Cas9基因编辑技术的人类临床试验!
卢铀教授
其实,卢铀团队此次临床试验请求早在今年7医院伦理审查委员会的批准,原计划8月进行,但因培养和扩增细胞比预期所耗时间长,试验不得不推迟至10月进行。
试验中,研究人员将免疫细胞从受试者提供的血液中提取出来,然后使得细胞中的某个基因失去活性。说得更具体一点,其实利用CRISPR-Cas9技术让免疫细胞中负责编码PD-1蛋白的基因失去活性——PD-1蛋白能阻止免疫细胞产生应答反应,正是利用了PD-1的这一功能特性,癌细胞在体内不断增殖扩散。
接下来,研究人员对经过编辑的细胞进行培养扩增,再将其注入患者体内——这些患者均患有转移性非小细胞肺癌。研究人员希望,编辑后的这些不再含有PD-1蛋白的细胞能拯救这些肺癌患者。
卢铀表示,目前试验进展顺利,他们很快会对患者进行第二次注射,不过为了保护患者隐私,他拒绝透露更多细节。本次试验计划有10名受试患者,根据病情不同,他们会分别接受两次、三次或四次注射。基于安全性考虑,研究人员会在注射之后的6个月内