▎药明康德内容团队编辑
今日，IntelliaTherapeutics宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA）授权该公司启动1期临床试验，将评估其基因编辑疗法NTLA-治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病（hATTR-PN）的效果和安全性。IntelliaTherapeutics公司由今年诺贝尔化学奖得主之一JenniferDoudna博士联合创建，专注于利用CRISPR/Cas9系统开发创新潜在的治愈性疗法。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见的进展性和致死性疾病。遗传性ATTR（hATTR）是由于TTR基因发生特定DNA突变，导致肝脏以错误折叠的形式产生一种叫做转甲状腺素蛋白（TTR）的蛋白质，并在体内积累。hATTR可表现为多发性神经病（hATTR-PN），可导致神经损伤，或心肌病（hATTR-CM），涉及可导致心力衰竭的心肌疾病。此外，非突变，或野生型TTR蛋白也可在体内蓄积，导致野生型ATTR（wtATTR）。全球估计有5万名hATTR患者，野生型ATTR患者人数在20万到50万人之间。
新闻稿指出，Intellia公司的主打候选药物NTLA-可能是首个治愈ATTR的药物。通过应用该公司基于CRISPR/Cas9的体内肝脏基因敲除技术，NTLA-可能在单次治疗之后终身减少患者体内转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白的产生。该在研疗法通过Intellia公司专有的非病毒脂质纳米颗粒平台递送。Intellia公司指出，这款在研疗法有望成为首款全身性体内给药的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。
由于COVID-19疫情的影响，该公司预计将在今年年底完成首例患者给药。这一开放标签，多中心1期临床试验将分为安全性研究部分和剂量递增部分，预计注册多达38例ATTR患者。
“启动针对ATTR患者的全球性1期临床试验是Intellia公司开发治疗严重和危及生命疾病的药物使命中的一个重要里程碑。”Intellia公司的总裁兼首席执行官JohnLeonard博士说：“我们的目标是通过一次治疗，永久停止和逆转所有形式的ATTR。这是向这一目标迈出的第一步。一旦确定了安全性和最佳剂量，我们的目标是扩大这项研究并迅速进入关键性临床试验。”
免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。参考资料：[1]IntelliaTherapeuticsReceivesAuthorizationtoInitiatePhase1ClinicalTrialofNTLA-forTransthyretinAmyloidosis(ATTR).RetrievedOctober19,,from