EditasMedicine今天表示，它已获得FDA批准其应用于其Leber先天性黑蒙10型（LCA10）候选物EDIT-的IND申请，从而为未来可能成为第一个体内CRISPR基因组编辑治疗的临床试验做准备。
作为IND批准的结果，Editas将从Allergan获得万美元的里程碑付款-该公司在8月份同意以最高达万美元的协议开发和商业化EDIT-。
Editas表示，公司希望在I/II期开放标签，剂量递增研究中招募10至20名患有IVS26突变的患者，以评估EDIT-的安全性，耐受性和疗效。
Editas于10月份申请了IND。本月早些时候，Editas披露NIH确定重组DNA咨询委员会对EDIT-I/II期试验方案的审查没有必要。该协议已在NIH注册。
“FDA对EDIT-IND的接受是基因组编辑领域的一个重要时刻，更重要的是，这是患者的一个重要里程碑，因为我们现在离LCA10的治疗更近了一步，”KatrineBosley，Editas总裁兼首席执行官在一份声明中说。
Editas仍在招募患者参加年9月开始的LCA10临床自然史研究（NCT）。该研究预计将招募40名患者，旨在提供数据，以协助设计未来的EDIT-临床治疗试验，该试验涉及由共同内含子26突变引起的CEP相关视网膜变性患者。
LCA10由CEP基因突变引起。EDIT-旨在通过使用CRISPR切除核苷酸和周围的DNA来消除该突变，从而恢复正常蛋白质表达和剩余感光细胞的功能。
目前认为，旨在恢复剩余感光细胞功能的治疗方法可以阻止LCA10患者的视力进一步丧失，LCA10是遗传性儿童失明的最常见原因，目前尚无治疗方法。
年3月，Editas和Allergan签署了一项研发合作伙伴关系，为Allergan提供了独家授权和许可选项，最多可用于Editas针对眼疾的早期CRISPR基因组编辑程序，包括EDIT-。Allergan先前向Editas支付了万美元，并同意监督期权产品的开发和商业化，但必须根据Editas的选择共同开发和分享美国两种期权产品的利润和亏损-其中一种是EDIT-。
Editas有资格获得与实现开发和商业里程碑相关的付款，以及基于每个程序的销售版税。该协议-其最初的七年任期将于年3月14日结束-涵盖一系列一流的眼科项目，这些项目基于Editas的CRISPR基因组编辑平台，包括CRISPR/Cas9和CRISPR/Cpf1，针对严重的，具有视力威胁的疾病（也称为Cas12a）。
Editas成立于年，由五位基因组编辑技术的先驱者提供万美元的A系列风险投资，其中包括加州大学伯克利分校的JenniferDoudna博士和Broad的博士张丰博士。麻省理工学院和哈佛大学。
“这一时刻对我们来说是一个真正令人兴奋的时刻，我们期待着开始我们作为临床公司的下一步，利用CRISPR技术的力量改变全世界患有严重疾病的人的生活，”博斯利补充道
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