从PCR(聚合酶链式反应)技术的出现、人类基因组计划开展,到年荷兰UniQure公司以腺相关病毒(AAV)作为载体的Glybera获得欧盟审批,底层技术日臻成熟,细胞与基因疗法走过低谷,迎来春天。
目前,全球范围内有20多款基因疗法获批上市(包括已退市的疗法),美国FDA已经批准了2款CAR-T细胞疗法。据EvaluatePharma预测,细胞治疗、基因治疗以及核酸疗法的全球市场规模将以高达65%的年复合增长率迅速增长,从年的10亿美元增长至年的亿美元。不过,基因治疗的商业化之路还没有真正迈出第一步,从业人员仍在思考商业化生产、支付、定价和技术等方面的难题。
图丨ISCT年会以线上会议形式举行。(来源:isct.