目前所知的罕见病，已有数据显示80%以上是由遗传变异所导致。在研发客上一篇遇见罕见病的访谈中，国际罕见病组织主席DurhaneWong-Rieger博士曾预测：干细胞治疗和基因治疗最近都展示出技术方面的巨大突破，可能促成这些技术从临床试验迅速进入真实世界应用（延伸阅读：国际罕见病组织主席：最大机遇来自集聚各方的网络
遇见罕见病）。基因治疗技术上的突破，有望助力孤儿药开发。
专注基因治疗工作多年的高光坪教授，在其最新的研究中也证实了这一点：rAAV基因治疗在罕见遗传性神经退行性疾病海绵状脑白质营养不良症（Canavan病）患者身上的作用是有可能实现的。rAAV基因治疗在罕见病领域所取得的成果，也让不少罕见病患者看到希望的曙光。作为生物制药企业VoyagerTherapeutics的创始人之一，高光坪教授近年来的研究致力于研发针对中枢神经系统疾病的rAAV基因治疗方案。
高光坪是美国麻省州立大学医学院教授，担任红瑞（Horae）基因治疗中心主任，共计发表期刊文章篇，编辑出版专著5本，拥有项专利，同时也是美国国立卫生研究院（NIH）及其他美国、国际研究机构的常委会成员，HumanGeneTherapy主编。他将目光聚焦在腺病毒（AAV）相关分子机制的研究上，内容包括部分罕见病的rAAV基因治疗的临床前、转化医学及临床治疗研究。
高光坪
美国麻省州立大学医学院教授、Horae基因治疗中心主任
生物制药企业VoyagerTherapeutics创始人之一
采访
戴佳凌
Dai.Jialing
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