基因治疗直播最早把人体内基因编辑药物推入

七/色/堇/科/学/说

正式开讲啦!为了帮助更多病友了解全球罕见病药物的研究进度,七色堇即日起开通,邀请了多名国内外专家学者为罕见病患者提供最新的疾病研究信息,我们会在随后的系列讲座中一一解答。也欢迎大家积极和我们沟通选题,共同推出更精彩的医疗分享节目。

分享嘉宾:欧阳笠博士

欧阳笠博士,美国明尼苏达大学医学院助理教授,博士生导师,长期从事基因疗法研发和罕见病研究。

他参与研发的两款基因疗法药物(SB-和SB-)已经在美国进入临床试验,这也是人类历史上最早进入临床试验阶段的人体内基因编辑药物。欧阳笠博士是世界溶酶体大会基础医学分会主席,两届青年学者奖得主,以及美国基因与治疗协会培训委员会委员。

欧阳笠博士

分享主题

一.为什么基因治疗被视为根治各种罕见疾病的最大希望?

干细胞基因疗法,慢病毒载体,AAV载体,以及基因编辑这几大类基因疗法的原理和各自优缺点是什么?

二、基因治疗当前离我们到底有多远?

已上市基因治疗产品的适应症及售价

三.在未知的风险前,人类如何走出第一步?

免疫反应,致癌风险,脱靶效应,和疗效持续性。

四.从天价到惠民,谁将主导基因治疗的价格之战?

价格为什么这么贵?如何支付?何时进入中国市场?

5月9日20:30

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