帕金森病患者通常表情严肃，少有笑容，稍一遇事就焦躁不安，难以控制情绪；一会儿激动得泪流满面，一会儿又自觉“生不如死”。
帕金森病最早由英国医生詹姆斯·帕金森于年系统描述，是第二大常见神经退化类疾病，仅次于阿尔茨海默病。
作为威胁中老年人健康和生命的“第三杀手”，帕金森病仅次于肿瘤、心脑血管疾病，多发于中老年群体。
除了手抖、僵硬、动作变慢等运动症状外，帕金森病还会导致抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状。患者将逐渐丧失自主生活能力，生活质量大幅下降，给患者、家庭和社会造成沉重的经济、心理和生活负担。
不过，帕金森病现在已不是老年人专利，有不断年轻化趋势。临床上遇到50岁以下帕金森病患者不断增多，30多岁年轻患者也屡见不鲜，甚至有十几岁患者。有统计显示，“青少年型帕金森病”患者占据该病总人数的10%。
维基百科资料显示，年，全球约有万帕金森病患者，其中11.7万人死于帕金森病。
我国情况同样不容乐观。数据显示，我国现有帕金森病患者超过万人，每年新发患者人数达10万人以上，居全球首位。
为了攻克帕金森病，人们不断地开展各种科学研究和尝试，目前帕金森病主要治疗手段为药物及神经外科脑起搏器手术疗法。
而提起基因治疗，大多数人还很陌生。其实，基因治疗是治疗包括帕金森病在内的神经系统疾病的一种有前途的方法。
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因，达到治疗目的。帕金森病基因治疗策略是将目的基因导入相关脑区影响特异性蛋白质表达，从而延缓多巴胺能神经元的丢失或纠正神经递质失衡。
流行的帕金森病基因疗法有神经营养因子基因治疗、酶替代基因治疗和GAD基因治疗。
神经营养因子基因治疗
研究发现，转化生长因子、血小板源性生长因子、脑源性神经营养因子、神经营养因子及胶质源性神经营养因子均对多巴胺能有营养保护作用，因此，神经营养因子基因治疗成为一种治疗手段。
酶替代基因治疗
酶替代疗法通过在纹状体表达多巴胺合成的关键酶TH、ADCC及GCH-1来提高多巴胺水平，从而增加内、外源性左旋多巴的利用，减少口服药物剂量，并改善临床症状。
GAD基因治疗
研究发现，通过关闭下丘脑核与大脑运动区域之间的致病通路，将谷氨酸脱羧酶(GAD)导入帕金森病患者丘脑下核具有治疗效果。这种旨在降低丘脑下核活动的基因疗法，改善了帕金森患者的运动控制。
王锦宝赞赏
