FDA已开始对SparkTherapeutics的罕见眼科疾病治疗药物Luxturna进行审评，如果获得批准，这款药物将成为首个在美国获得批准的基因治疗药物。Luxturna（voretigeneneparvovec）旨在用于双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病（IRD），这种疾病在美国及欧盟合计影响大约人，该疾病可导致失明。目前尚无可供使用的药物用于IRD治疗，所以患者把希望寄托在了Spark一剂式基因疗法上。
试验中，Spark的基因疗法与安慰剂相比，使患者的视觉功能获得了显著改善，在两年多的随访期内，患者平均保持这种改善，这表明患者视力丧失的进程被延缓或被阻止。FDA定于年1月12日对Lexturna的生物制剂上市许可予以裁定，咨询委员会预计将召开会议讨论这款基因疗法的风险与获益。
基因疗法可改变患者的基因编码，敲掉或替代与疾病相关的基因序列，基因疗法经历了一段艰难时期，特别是在20世纪90年代末和21世纪初，当时基因疗法的一些早期试验出现了严重的副作用，这些副作用与交付基因疗法的病毒载体相关。自那以后，科学家们为了改善病毒载体定位及其免疫原性付出了相当大的努力。
虽然Spark基因疗法的安全性将受到严格审查，但该公司可以从FDA顾问对诺华CAR-T疗法CTL注重实效的方法获得安慰，近日顾问们虽然对CTL的安全性存有担忧，但还是全票支持批准该疗法。另一方面，顾问小组的确对修饰CAR-T细胞的病毒载体白癜风医院福州哪家好北京治疗白癜风去哪个医院最好
