基因治疗是一种将外源正常基因导入靶向目标（细胞等），以纠正或补偿因基因缺陷或异常引发的疾病，从而达到治疗多种疾病的目的。上个世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”（SCID），至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明，而更多的动物模型试验显示，基因治疗大有根治更多顽疾的可能。
本文中，小编整理了多篇文章来阐明科学家们如何利用基因疗法来治疗人类顽疾，分享给各位。
基因疗法提高多巴胺水平，帕金森创新药要来了？
昨天，基因治疗公司VoyagerTherapeutics宣布正在进行的针对晚期帕金森病患者的1b期临床试验，在6个月和12个月随访中获得阳性结果。来自该试验的第1组和第2组的中期数据表明，在研新药VY-AADC01良好耐受的；通过精确的MRI引导递送的、剂量递增的该治疗手段增大了壳核（putamen）的覆盖程度、增加了AADC酶活性并且增强了对左旋多巴的反应，最终在临床上有意义地改善了患者运动功能的各种测量参数。这在较高剂量下的第2组中尤其明显。上述这些良好效应在一些患者长达12个月的随访期间得到了维持性改善。
帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，在美国约有70万患者，全世界病人约有万至万例。据估计，高达15％的帕金森病患者群体（在美国该数量约为万）具有左旋多巴难治或无良好控制的运动波动。虽然在大多数患者中帕金森病的根本原因是未知的，但该疾病的运动症状来自产生神经递质多巴胺的中脑神经元的损失。大脑这一特定区域中多巴胺水平的下降导致与帕金森病相关的运动症状，包括震颤、运动缓慢或运动丧失、僵硬和姿势不稳定。该疾病晚期阶段的运动症状包括摔倒、步态僵直、言语和吞咽困难，患者通常需要护理人员的日常协助。
eLife：T细胞受体基因疗法或可有效改善癌症免疫疗法的安全性
doi：10./eLife.
人类机体能够产生T细胞来识别并且抵御疾病，每个T细胞在其表面都有着特殊的T细胞受体（TCR），这些受体能够实时监视来自别的细胞呈递的蛋白质小片段，当检测到癌症或感染时，一类T细胞就会同疾病细胞结合并且促进这些细胞被清除，当肿瘤和感染不能够被自然消除时，研究者们就会采用免疫疗法来增强免疫系统的效力。
通过将编码肿瘤特异性TCR的基因插入到患者机体的T细胞中，研究者就开发出了一类能够靶向作用肿瘤细胞的T细胞，这种方法就称之为TCR基因疗法，当常规的癌症疗法失败时，该疗法就能够带来临床上的成功；然而TCR基因疗法并非没有风险，引入的受体能够同每一个工程化的T细胞表面上固有的受体混杂在一起，从而诱发部分细胞对健康细胞进行攻击，而本文中来自加州理工学院的研究人员就开发出了一种特殊技术来抑制上述问题的发生，同时还能够增加TCR基因疗法的安全性。
PNAS：科学家或成功实现利用基因疗法来治疗阿尔兹海默氏症
doi：10./pnas.
日前，来自帝国理工学院的研究人员通过利用病毒将特殊的基因片段运输到小鼠大脑中，从而成功抑制小鼠患阿尔兹海默氏症，相关研究刊登于国际杂志PNAS上，该研究或为后期开发治疗诸如阿尔兹海默氏症等神经性疾病的新型疗法提供思路。此前研究中，研究者在实验室发现，名为PGC1-α的基因能够抑制细胞中β淀粉样蛋白的形成，β淀粉样蛋白是大脑中淀粉样斑块的主要成分，而阿尔兹海默氏症患者大脑中能够发现β淀粉样蛋白的粘性聚集体，而且这些淀粉样斑块被认为能够诱发患者脑细胞死亡。
在英国阿尔兹海默氏症影响着大约52万人的健康，患者的症状包括：记忆缺失、混乱、情绪或个性的改变等，目前全世界大约有万人饱受痴呆症的影响，而阿尔兹海默氏症就是最常见的痴呆症。尽管当前的药物能够帮助减缓患者的症状，但针对该病并没有有效的治疗方法。
NatCommun：新型基因疗法或可有效抑制癌症转移
doi：10./n白癜风的外用药白癜风怎么治疗最好呢
