医讯君说*
中国科学家为治疗艾滋病尝试了新的可能性！
近日，中国科学家已经使用了CRISPR基因编辑技术尝试治疗一位艾滋病男性患者，专家称这一成果在治疗艾滋病方面迈出了重要一步。图源：《自然》杂志CRISPR基因编辑技术能够使DNA更容易、更高效地得到编辑，被认为是在寻找治疗艾滋病方法和研究方面革命性的飞跃。这项被称为CRISPR-Cas9的技术，使用Cas-9蛋白剪切DNA的特定部分。研究人员使用CRISPR技术编辑骨髓捐献者的干细胞，并将其移植到一名27岁的同时患有HIV和白血病患者身上。研究人员希望这些胞能够在患者体内存活、复制并治愈艾滋病病毒感染者。图源：《自然》杂志该方法涉及敲除捐献者干细胞中的CCR5基因。CCR5基因能够编码一种HIV用于进入人体血细胞的蛋白质，过去的研究表明，该基因发生突变的人可以免受HIV的侵害。该研究团队编辑了17.8％的捐献干细胞，这些经过基因编辑的细胞在移植后到患者体内19个月后仍在正常工作。然而，它们只占患者体内干细胞的5％到8％。超过一半的编辑干细胞已经消失。该团队很高兴地发现这种经过编辑的干细胞移植没有产生任何不良影响。该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》（NewEnglandJournalofMedicine）上。图源：《新英格兰医学杂志》截图这一治疗方法是受到了“柏林病人”的启发。所谓“柏林患者”即一名来自德国柏林同时患有白血病和艾滋病的患者在年和年接受了具有CCR5基因突变的造血干细胞移植后，血清中的HIV病毒得到有效清除，实现了艾滋病的“功能性治愈”。领导这项研究的北京大学生物学家邓宏魁告诉美国《新闻周刊》，他在年就认为CCR5基因在人感染HIV方面发挥了重要作用。他说：“令人兴奋的是，我们完全实现了这一方法”。邓宏魁教授来源：百度百科他吿诉《自然》杂志说：“这是第一次试验，所以最重要的是测试该方法的安全性。”他告诉《新闻周刊》说：“我们的研究结果显示了重要的证据。”。他说，他希望这种方法也可用于治疗其他疾病。宾夕法尼亚大学免疫治疗教授CarlJune告诉美联社，这种做法似乎是安全和准确的，并没有引起任何道德问题。图源：《自然》杂志截图June在《新英格兰医学杂志》上撰写了一篇评论这项工作的社论。图源：《新英格兰医学杂志》截图他告诉美联社：“我认为，要想真正用这种方法治愈艾滋病，还有90%甚至更多的工作要做。”他说，很幸运的是这种基因编辑没有影响到其他基因而产生不良的后果。图源：美联社网站截图在社论中，他认为中国的研究团队在两年内能够完成从动物试验到人类试验这样的速度是相当惊人的。他说，这样的过程在美国可能需要五年时间。他写道：“这可能表明中国的监管环境能让研究成果比在美国更快的转化”。“几十年来，艾滋病病毒一直是细胞和基因治疗的首选目标，而这种探索基因编辑方面仍在继续。无论如何，随着基因编辑技术的普及，基因治疗正在走出实验室。”END
文章来源：美国《新闻周刊》
版权说明：本文编译自美国《新闻周刊》。
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