美国生物制药公司百健（Biogen）和宾夕法尼亚大学签署了一项关于基因疗法用于眼部，骨骼肌和中枢神经系统的合作协议。
根据协议，百健将支付万美元的前期付款用于开发以新的和现有的AAV为载体新候选疗法。另外百健还将对从宾州大学的两位教授JamesWilson和JeanBennett试验试迁出的7个临床前项目给以万美元的支持。
（宾大JeanBennett教授，网络图片）
宾州大学有条件对于每个项目里程碑获得-万美元。如果能够全部达到里程碑付款的条件，如果把研究经费，优先权和里程碑付款都算在内的话，Biogen说宾州大学可以享有20亿美元。
（宾大教授和RegenxBio科学创始人JamesWilson）
这七个临床前项目中包括眼部的罕见疾病如色盲和无脉络膜症，将会使用纳斯达克上市公司RegenxBio的载体，Wilson是这家公司的科学创始人。
RegenxBio将收到来自百健方面没有透露金额的前期付款，另外还享有许可费，里程碑付款和特许权使用费等。
RegenxBio拥有NAV平台技术，利用无害性腺病毒群传送功能性基因，该种基因可以代替或分解致病的错误基因，而这种腺病毒的分离和提取则是来自宾州大学。
百健发言人马克·多尔表示，该公司计划在三年内开始对眼睛方案和脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗方案进行临床临床研究，但他拒绝透露有关细节。
宾州大学和百健还打算去探索下一代结合了基因编辑技术的AAV递送载体。除了合作之外，Biogen还拥有在宾州大学外优先获得该项技术的使用权。
为了基因疗法百健可谓花了不少心血，不仅雇佣了细胞和基因疗法的大牛OlivierDanos，还在去年与AGTC合作进军眼部疾病的基因疗法。
在这笔交易中Biogen将出资1.24亿美元作为预付款，其中包括万美元用于投资AGTC的股份。协议目的是针对可导致失明的视网膜相关的罕见疾病，其中包括一种已经在进行人体试验的药物，以及一个正在临床前开发阶段的药物，另外协议条款还包括Biogen可选择两种眼科疾病和一个非眼科病症的早期开发项目。
世界上的基因药物
欧盟委员会（EC）已于年批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自一个很小的荷兰生物技术公司uniQure，标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。
Glybera于年夏天上市，该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD），预计每名患者的花费将高达万欧元（约合万美元），该药将创造昂贵现代医药的新纪录。
另外在今年4月份，欧盟已经推荐批准首个儿童用基因治疗药物Strimvelis，该基因疗法药物很快就会在欧洲上市。
我国的基因药物
重组人ｐ53腺病毒注射液是我国拥有自主知识产权的基因治疗药物，于年1月20日获得国家食品药品监督管理局的准字号生产批文，这标志着第一个获得国家批准的基因治疗药物正式上市。
制药巨头们的表现
赛诺菲旗下的健赞拟斥资8.45亿结盟基因疗法公司VoyagerTherapeutics。
Voyager将主导合作项目中针对帕金森症、遗传性脊髓性共济失调症、亨廷顿氏舞蹈症以及其他中枢神经系统失调症，其领衔候选产品VY-AADC01已经在帕金森症进入了临床试验。
百时美施贵宝（BMS）与基因治疗领域的领导者——荷兰生物技术公司uniQue签署了一份高达10亿美元的独家合作协议，获得了uniQue公司的基因治疗技术平台，开发基因疗法用于心血管疾病领域多达10个靶标。
葛兰素史克公司（GSK）已经正式向欧盟药监局（EMA）提交了ADA-SCID（腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症）基因治疗方法的上市申请。上市申请是基于此前18例患者的治疗结果，全部患者均生存至今，最早的治疗患者到今天已存活超过11.5年。92%患者治疗取得效果。
今年4月份该基因治疗药物Strimvelis在欧洲获得批准推荐，这将推进这种开创性技术用于修复缺陷基因。欧洲药品管理局表示，支持Strimvelis用于治疗少数没有可供使用相匹配捐献骨髓的腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿童。
健点子短评
我国虽然曾一度在基因治疗走在世界前面，但后续乏力，曾经的让国人感到自豪的赛百诺公司，如今已经默默无闻，且公司的内部争斗不断，国产的创新成功却市场失败，不得不令人我们好好反思一下。
创新不应该单单是企业的创新，更应该是监管体制，定价体系，科研成果转化体系，医保支付等众多体系的创新，也应该是医药生态圈的创新。
只有让创新这颗大树有了生根发芽的土壤，才能不断吸取养分，将根深深埋藏在土壤之中，风大了，雨大了也不怕，才能正真做到全球新。
从不步人后尘总是领先超群
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