引言
近日，EditasMedicine公司宣布，美国FDA已经接受该公司为EDIT-递交的IND申请，允许该公司开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的临床试验。EditasMedicine是由Broad研究所（BroadInstitute）著名学者张锋博士创建的行业领先的基因组编辑公司。这项临床试验是该公司创建以来启动的第一项人类临床试验。根据该公司的新闻稿，“EDIT-有望成为世界上第一款在人体内使用的CRISPR疗法。”
据悉，在这一临床试验中，基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞，这是一种体细胞，而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代，所以不涉及伦理道德问题。
声明说，美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请，允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者。
利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变，是儿童先天性失明的最常见原因，全球每１０万名儿童中有２至３人罹患该病。其中，10型是最常见的类型，占该遗传病患者总数的２０％至３０％。目前，利伯先天性黑朦尚无有效疗法。
按计划，此项临床试验将招募10至20名患者，检验EDIT-疗法的安全性、耐受性和有效性。
EDIT-临床前研究结论摘要
参考资料：
[1].EditasMedicineAnnouncesFDAAcceptanceofINDApplicationforEDIT-.RetrievedNovember30,,from北京中科白殿疯怎么走白癜风医院西安哪家好
