摘要
最新推出的“Luxturna”基因疗法被指定价过高，但一笔账算下来，似乎也有点说得通了。
来源：健康界作者：张庆林（编译）
年1月初，美国基因治疗公司SparkTherapeutics公布“Luxturna”基因疗法，定价为每年85万美元左右，比前期预测的多万美元要低。虽然药品中间商——美国快捷药方公司（ExpressScripts），过去一直指责这些公司收费过高，但其首席医务官也认为该疗法定价合理。
ICER：“Luxturna”定价高了一倍
美国临床评估与审查研究所（InstituteforClinicalEvaluationandReview，ICER）却认为“Luxturna”基因疗法定价太高。ICER在一份新报告中指出，从给社会带来的经济利益方面来看，“Luxturna”基因疗法的价格本应该高出实际的25%，但是现在却至少高出一倍。
ICER首席医疗官大卫·林德（DavidRind）表示：“‘Luxturna’基因疗法作为首个在美国获批的基因治疗药物，在科学界具有里程碑意义。”它将健康的RPE65基因引入患者体内，让患者能生成具有正常功能的蛋白，从而改善视力。尽管该疗法几年内改善视力效果显著，但是其疗效持久性却不得而知。即使假设改善视力疗效可以持续10-20年，其带来的生产力和教育成本等更广泛的社会效益，也不能达到标准成本效果阈值。只有假设接受治疗的是基线视力较佳的、不享有医疗津贴的年轻患者时，其带来的社会效益才能达到标准成本效益阈值。
ICER数据显示，假设对15岁患者基因治疗有效性持续10-20年，“Luxturna”基因疗法值15.3万-21.7万美元每年。如果算上这期间可使患者得到更好的教育和生产力等社会福利的话，其价格应该减少一半。即使假设基因疗法可以让患者受益终身，它的价格仍然还是太贵了。
即便是“天价”也不一定有人愿意生产
治疗罕见疾病的药物向来不只是根据其所提供的价值来定价，还会考虑疾病罕见程度进行涨价。这是因为如果按照成本-效益计算来平等定价的话，就不会有公司投入资金开发该类药品。“Luxturna”最多为名罕见失明患者提供治疗，按照每年有10-20个新增病例计算，十年后，“Luxturna”治疗人数将达人。这意味着Spark公司很有可能在10年内赚22亿美元，即每年大约2亿美元。
这个数字看似很高，但是由于各种原因，并不是每个患者都能得到治疗，比如把新基因引入体内可能会产生免疫反应。Medicaid和其他保险公司将获得高达25%的折扣。该假设也使用的是最多的患病人数。
综合上述因素，如果以当前定价销售的话，“Luxturna”基因疗法在美国未来十年获利低至每年万美元。但是再扣掉25%的折扣，Spark公司未来10年最高可获利6亿美元，而Spark公司在年至年期间投入了近2亿美元，因此很少有投资者愿意投资开发该类药品。
目前，“Luxturna”不需要用第一种药物来收回所有的成本，对于像血友病这样的大市场来说，这是一个证明。但如果按照ICER公平定价，应该不会有公司愿意开发这种疗法。
美国的大部分科学工作都是在政府资助下完成。当Spark公司开始的时候，“Luxturna”成功的几率大大提高了。将来，政府可能会为这类研究提供更多资金，或许也会启动一种更便宜的治疗，但是目前在美国还没有能够实现这一目标的基础设施。“Luxturna”是一个关于疾病和药物发展残酷的例子：选择是困难的，定价的数字是无情的。
原文来源：Forbes
原文标题：Non-ProfitSays$,GeneTherapyIsAtLeastTwiceAsExpensiveAsItShouldBe
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