基因编辑,未来在戒除特定遗传条件影响,辅

任何关于人类胚胎CRISPR基因编辑的消息都受到媒体的广泛报道,学术界的热度也丝毫不弱,世界范围内的科学家现在已经发表了八篇人类胚胎中的基因编辑的相关研究报告,其中五篇发表在过去三个月。

年下半年更是密集。8月2日、9月23日、10月5日,美、中、英的学者各自在《Nature》《Protein&Cell1》和《Nature》上发表论文,引起了更多的讨论,因为它代表了CRISPR在纠正致病突变基因和人类胚胎中精准基因功能调控的方法学上又迈出了一步。

但是,这距离我们的最终目标,即通过基因编辑来精准且彻底地纠正致病突变基因,理解人类胚胎基因调控还有多远,三篇文章提出了更新的问题。在我们考虑对生殖系细胞进行基因编辑的临床应用之前,还需要更多、更严谨且周密的实验。

CRISPR-Cas9的优势和局限

引起基因编辑的真正革命,是通过引入CRISPR-Cas系统,其中,一种核酸酶Cas9起了主要作用。

在普通的基因治疗中,患病细胞和组织中的基因可以通过两种方法进行修正:体内编辑和离体编辑。体内编辑治疗涉及将基因编辑试剂,如可编程核酸酶和供体模板直接转移到人体中。相比之下,在离体治疗中,将靶细胞群体从体内移出,使用可编程核酸酶修饰,然后移植回原宿主体,从而防止由免疫排斥引起的并发症。

辅助生殖技术中固有的体外受精、早期胚胎培养和发育,有6天-7天的过程,均发生在体外的离体环境。CRISPR-Cas9基因编辑在辅助生殖技术中的潜在的技术碰撞与融合,无疑将充满无限空间供人类憧憬与遐想。不过,将基因编辑技术前所未有地引入人类胚胎的安全性值得特别







































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