什么是基因治疗？
基因治疗与遗传学的连接在哪里，如何联系在一起？
为什么要利用基因治疗，而不是传统的方法，如药物？
基因治疗是如何工作的？
基因在染色体中发现，是遗传的基本物质和功能单位。它们是特定的碱基序列，用于蛋白质。基因是由于蛋白质的重要性而显得重要；因为它编码的蛋白质执行大部分的生命功能。蛋白质参与建立我们的众多的细胞结构。
DNAStructureThelong,stringyDNAthatmakesupgenesisspooledwithinchromosomesinsidethenucleusofacell.(NotethatagenewouldactuallybeamuchlongerstretchofDNAthanwhatisshownhere.)
DNAconsistsoftwolong,twistedchainsmadeupofnucleotides.Eachnucleotidecontainsonebase,onephosphatemoleculeandthesugarmoleculedeoxyribose.ThebasesinDNAnucleotidesareadenine,thymine,cytosineandguanine.
当基因被改变，使编码的蛋白质无法执行其正常的功能，遗传性疾病可能会发生。这些改变可以在几个不同的层次或尺度上形成。一个基因的一个点突变（即当一个单核苷酸在合成过程中被错误地改变）通常是不严重的。例如，镰状细胞病，这是一个例外，因为它实际上是一种严重的疾病，是由血红蛋白的β-珠蛋白链基因点突变引起的。亲水性氨基酸谷氨酰胺酸被第六个位置的疏水性氨基酸缬氨酸取代，突变发生在11号染色体上。在镰刀型细胞性贫血中，红细胞变成镰刀形，从而引起血液流动和携氧能力的问题。镰刀形红细胞贫血病是从双亲处接受Hb突变基因的一种遗传病。只从父母一方得到此异常基因，则仅有约1%的红细胞镰刀形化，这种人只有轻微的镰刀形红细胞贫血症症状，如避免强烈的运动或其他使循环系统紧张的状态，可过完全正常的生活。
遗传性疾病的分类
遗传性疾病可分为：
1级：单基因疾病。一个突变导致一个单一基因的蛋白质产物被改变，分化，或丢失，从而导致疾病。
2级：染色体异常。整个染色体或大片段染色体的缺失、重复或改变。
3级：多因子疾病。多因素疾病是由多个基因突变导致的。他们是复杂的，往往加上环境的原因。
基因治疗被定义为一个“纠正产生疾病的缺陷基因的技术”。之前讲诉过几种不同类型的基因治疗的方法，这里就不多说了。有两种基本类型的基因治疗，包括生殖细胞基因治疗和体细胞基因治疗。
接下来用几张图描述一下基因治疗的基本操作流程和方法。
生殖系基因治疗的可视化。在生殖系基因治疗中，要注意健康的孩子也会把纠正过的基因传递给他或她的孩子们。在增加好处的同时，生殖系基因治疗也非常有争议性，因此也不严格。
体外基因治疗的一个模式。体外基因治疗常用的。利用逆转录病毒将正常基因整合到缺陷细胞的基因组中。
图片左边是基因治疗的体内方法。在这里，治疗性核酸直接插入患者。基因被包装进合适的载体进行转移并靶向目标器官。如图所示，基因被纳入一个质粒，并通过在门静脉的导管输送到肝脏。如右侧显示，一个体外的方法涉及从感兴趣的组织收获细胞，在体外进行培养并导入基因，并再次把传改变的细胞回输给病人。
来源：未来生物FBio
赞赏
