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作者：时占祥
来源：全球医生组织
随着精准医学的飞速发展，各类基因药也是应时而生，在生命希望面前，基因药的获批上市就像是一根救命稻草，与此同时，药价也是惊天暴涨。
如FDA批准的抗癌药Kymriah标出了47.5万美元的价签。
今天，FDA将批准又一重大基因特效药Luxturna上市，有望花百万美元治愈罕见失明症。
俗话说得好，眼睛是心灵的窗户！上帝给了我一双发现美的眼睛，我首先得寻找到光明。
遗传性先天性视网膜病变，是一种常染色体隐性遗传性疾病，又称为先天性黑蒙症。
光看名字就知道临床症状，这种视网膜病变，从出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能就完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。
目前，已验证致病基因为RPE65，目前没有任何有效医疗方案或药物。
上周，FDA邀请业内专家评审Spark公司基因药Luxturna，这是一种能一次性治愈罕见遗传性儿童致盲病症的药。会后即刻传出好消息，专家们建议FDA批准该特效药上市。
这将是FDA历史性首次批准真正的基因治疗药——即替换或修复突变基因。该基因药在临床试验过程中曾因一名受试者死亡而一度暂停。
虽然Spark公司尚未公开Luxturna市场定价，华尔街分析师已猜测该药价不会低于1百万美元！
与其他基因药物作用机理相似，Luxturna是将具有正常功能的DNA片段送到细胞内，置换和覆盖致病突变基因。该基因药是被注射到患者眼部。
从本质上看，特效基因药Luxturna并不治愈该疾病，是类似“手术注射”来阻止疾病恶化进程，回复研究视觉功能。
更确切讲，Luxturna类似给患者提供了一种“基因手电筒”，辅助患者在黑暗中看到一线光明。
