作者
何静程唯珈黄辛
“渐冻人”(运动神经元症)、“玻璃娃娃”(成骨不全症)、“月亮孩子”(白化病)、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案,给患者和家庭带来无限的痛苦。
据统计,全球有多种罕见病,其中80%的罕见病是单基因遗传病。
近年来,随着基因编辑技术的逐渐成熟,基因治疗被人们寄予厚望。
然而,基因治疗的风险不可低估,其中“脱靶效应”是基因编辑技术最大的风险来源。
近日,中科院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与中科院马普计算生物学研究所、中国农科院深圳农业基因组研究所及美国斯坦福大学团队合作,开发出一种名为GOTI的全新的检测基因编辑工具脱靶技术。
该技术可精准客观地评估基因编辑工具的脱靶率。该研究于3月1日在线发表于《科学》。
难题:如何有效检测基因编辑工具的安全性
CRISPR/Cas9是广受