DSP广告投放运营招聘QQ群 http://www.huiwenxuexiao.com/chaoliu/xinchao/3035.html▎药明康德/报道
历史性时刻！全球首例体内CRISPR基因编辑临床试验正式启动
由著名学者张锋博士创建的EditasMedicine和艾尔建（Allergan）联合宣布，名为Brilliance的1/2期临床试验开始进行患者注册。这一临床试验旨在检验基于CRISPR的基因编辑疗法AGN-，在治疗Leber先天性黑朦10（LCA10）患者时的安全性、耐受性和疗效。新闻稿指出，这是世界上第一项CRISPR基因编辑在人体内进行的临床试验。AGN-（EDIT-）是一款基于CRISPR技术的基因编辑疗法，它将编码Cas9的基因和两个指导RNA（gRNA）装载进AAV5病毒载体。AGN-将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近，将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时，gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP基因上致病的IVS26突变，从而改善感光细胞功能，为患者带来临床益处。▲AGN-（EDIT-）设计图示（图片来源：EditasMedicine