颠覆CRISPR基因编辑领域黑马公

CRISPR-Cas9,这一基因编辑领域“杀手锏”级的工具,其地位近日却遭遇“挑战”。

挑战来自于一家基因编辑领域的后起之秀——HomologyMedicines公司。

HomologyMedicines的总部位于美国马萨诸塞州贝德福德市,这家创业公司目前已经募集了1.27亿美元。Homology正在研发一类新型基因编辑工具,该工具据称有潜力突破现有基因治疗和基因编辑(如CRISPR)的技术瓶颈:它使用腺相关病毒(Adreno-AssociatedVirus,AAV)载体对人体基因进行修复,无需像CRISPR一样解旋DNA双链结构。

如果传言属实,Homology研发的这项技术将会成为最安全、最便捷的基因编辑技术,能有效地纠正致病基因的缺陷,未来可用于治疗遗传性疾病。

然而,这项最新的研究成果似乎并不被学术界看好。

图丨华盛顿大学生物学家大卫·罗素(DavidRussell)

华盛顿大学生物学家大卫·罗素(DavidRussell)表示,这家公司的基因编辑技术并未得到学术界的广泛认同,却仍在募集大量的资金投入技术研发,“这让我觉得有点疯狂”。

Homology公司创立于年,致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。这家公司目前已经在基于人体腺相关病毒载体的基因编辑和基因治疗方面储备了诸多的基本技术专利。

Homology公司正基于自然发生的同源重组(homologousre







































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