中因科技眼科基因治疗双保险江湖之基因

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上篇回顾

位于苏州工业园区的克睿基因,自年成立之初就开始思考如何实现基因编辑技术的开发与应用。克睿基因目前有多个UCAR-T研发管线,其中一个项目正在进行IND申报的准备阶段。(点击阅读克睿基因:通用型CAR-T产业化探求之路)

遗传性眼科疾病特别是遗传性视网膜变性是体内基因治疗最早取得突破的领域之一,也是国际上诸多专注基因治疗公司的竞争重头。在中国,这一领域也逐渐从多由研究者发起开始进入产业化的阶段,北京中因科技(以下简称中因)就是专注在眼科基因治疗的新兴公司之一。

通过与该领域权威研究机构和眼科专家的合作,成立仅仅两年的中因,却拥有近20年扎实的技术开发经验积累,并以更为全面的思路,在开发每一个疾病的产品时,均从较为成熟的替代疗法覆盖到更为前沿的基因编辑,实现两厢互补。

技术开发转化到临床应用

年,还在读研究生的杨丽萍就已经选择基因治疗为主要的研究方向。北京大学医学部博士毕业后,她医院眼科中心工作,成为北医三院眼科医生后,她也一直在做这方面的技术开发。

年,CRISPR技术的相关报道登上国际重要期刊,这让杨丽萍看到了基因治疗领域一个很大的进步、更大的潜力。受此启发,杨丽萍团队开始利用这一基因编辑技术开发相应的治疗产品,年底就开始建立携带定点突变的动物模型,针对不同靶点启动了动物实验。

多年技术研究的过程中,杨丽萍其实始终在思考,要解决患者的问题,技术研发成熟后不能一直局限在实验室中,而要转化成真正的产品,进入临床应用。当开发的CRISPR技术在动物实验中取得较好的结果时,杨丽萍下定决心,与中因科技合作开发基因编辑治疗药物,借助于中因科技在资金、技术团队、管理方面的优势,共同推进基因治疗在中国眼科领域的应用和发展。

中因科技带着眼科医生创业的基因,所


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