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重大消息
就在本周三（7月12日），美国食品药物管理局（FDA）肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10:0的投票结果一致支持批准治疗白血病的CAR-T基因疗法Tisagenlecleucel（CTL-）上市。该疗法主要运用于治疗3-25岁复发或难治性急性淋巴细胞白血病（Acutelymphoblasticleukemia，ALL）患者，由宾夕法尼亚大学和诺华公司（NovartisCorp）合作研发。
什么是急性淋巴细胞白血病（ALL）
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能，同时也可侵及骨髓外的组织，如脑膜、淋巴结、性腺、肝等。我国曾进行过白血病发病情况调查，ALL发病率约为0.67/10万。
根据美国疾病控制和预防中心的数据，年有近人被诊断患有急性淋巴细胞白血病。有超过一半患者为儿童和青少年。
绝大多数患者都通过其他的治疗方法，包括化疗、放疗和干细胞移植，取得一定的效果。但如果癌症复发，预后可能会很糟糕。
医院癌症免疫疗法项目主任StephanGrupp周三在FDA顾问委员会的会议上说:“当化疗不起作用时，那些‘被遗弃’的病人将会非常艰难。”他是医院癌症免疫疗法的主任。医院是参与该研究的26个临床中心之一，他是那里的首席研究员。因此，他已经研究并治疗了患有该疾病的病人超过5年，并获得诺华公司的研究支持。
CTL-又是何方神圣
Tisagenlecleucel（CTL-）是一种称为嵌合抗原受体T细胞疗法（ChimericantigenreceptorT-celltherapy，CAR-T）的免疫疗法。
像CTL-这样的CAR-T是通过从病人身上分离自身免疫细胞来制造的，通过基因修饰技术对它们进行基因改造，体外扩增后再把它们回输病人体内。通过基因修饰技术，改造后的T细胞表面表达识别癌细胞特异性蛋白的针对性受体，这样，CAR-T细胞进入病人体内后，能够快速、精确的识别和杀伤癌细胞。
然而这种治疗存在一定的风险
1、通过病毒的方式改造细胞会将外源DNA插入T细胞内，改变了细胞内原DNA序列，这种方法在理论上可以导致其他癌症——这是基因治疗多年一直被白癜风治疗用什么方法好北京有专治白癜风的医院
