：今天Sarepta公布了一个DMD基因疗法的早期临床数据，三位6岁以下儿童患者使用该疗法后肌营养蛋白水平达到正常水平的38%(用另一种定量方法测为正常值的53%)，这远超投资者预期的5-10%正常值水平。另一个衡量肌肉健康程度的指标、血液肌酸酐激酶水平比用药前下降87%。Sarepta准备开始一个24人的对照试验，计划两年内上市该产品。受此消息影响SRPT上扬38%，另一家开发同类产品的SolidBio更是上扬46%，因为不仅这个结果令所有DMD基因疗法成功可能大增、FDA昨天刚刚允许他们重新开始早些时候被叫停的一期临床。
：DMD因肌营养蛋白基因变异所致，大概每个男孩会有一例这种疾病，女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。DMD药物开发在孤儿药里面算是比较受北京哪家治疗白癜风医院最好白癜风有哪些危害
