基因编辑技术，是指对DNA核苷酸序列进行删除和插入等操作，换句话说，基因编辑技术使得人们可以依靠自己的意愿改写DNA这本由脱氧核苷酸写而成的生命之书。然而长期以来，对DNA的编辑只能通过物理和化学诱变、同源重组等方式来对DNA进行编辑。然而这些方法要么编辑位置随机，要么需要花费大量人力物力进行操作。因此，能够方便而精确的对DNA和核苷酸序列进行编辑，是科研工作者们长期以来的梦想。CRISPR-Cas9系统的诞生和成熟标志这这一梦想逐渐变为现实。此外不仅仅在科研界，在诸如医疗、农业、畜牧业等研究中，这一技术也显现除了巨大的应用前景。本期邀复旦大学王永明教授、谢一方博士介绍基因编辑技术的分类、CRISPR/Cas9技术的应用，着重介绍其在癌症领域的应用和发展状况，使读者对该技术有一个总体的把握。
专家简介—王永明复旦大学生命科学学院研究员，博士生导师，斯坦福大学博士后，国家青年千人入选者，主要从事基因编辑技术研发和心肌再生研究。-年在德国马克斯-德尔布吕克分子医学中心（MDC）做博士生研究，并获柏林自由大学博士学位；-年在斯坦福大学医学院从事博士后研究。年率先将基因编辑技术引入心血管领域，实现对心肌细胞的分子影像学分析，年通过基因编辑技术率先制作出了长QT综合征的干细胞模型。回国后，利用附着体载体表达Cas9和gRNA，开发出了高效的附着体CRISPR技术。近5年以第一或通信作者身份在NucleicAcidsResearch,JournaloftheAmericanCollegeofCardiology,ScientificReports和PloSGenetics等杂志上发表多篇论文。
基因编辑技术能够对基因组序列进行准确、稳定的遗传改造,给生命科学和临床治疗带来革命性的变革。CRISPR/Cas9技术是基因编辑领域一个突破性进展，它操作简单、编辑效率高，极大地扩展了科学家对基因的操控能力。本文中，笔者将介绍基因编辑技术的分类、CRISPR/Cas9技术的应用（基因敲除、基因敲入、CRISPR/Cas9导入细胞的方法、提高CRISPR/Cas9特异性和调控CRISPR/Cas9系统）、CRISPR/cas9系统的其他应用（碱基转换、表观遗传调控、内源基因的转录调控及全基因组范围内的遗传筛选）及CRISPR/Cas9系统在癌症研究中的应用（建立癌症的小鼠模型、建立染色体重排的癌症模型、高通量筛查与肿瘤细胞转移相关的基因、癌症治疗），着重介绍其在癌症领域的应用和发展状况，使读者对该技术有一个总体的把握。
基因编辑；CRISPR/Cas9；癌症
利用细胞系或者模式生物研究基因功能时，经常需要在基因上引入突变。真核生物基因组含有数十亿个碱基对，在基因编辑技术出现之前，定点改变某个位置的碱基序列无疑是一个巨大的挑战。美国遗传学家Capecchi等[1]通过基因打靶技术首次实现了对基因组的定点修饰，他们将精心设计的外源基因载体导入到小鼠胚胎干细胞中，通过同源重组定点整合到基因组中。这种方法只适用于小鼠的胚胎干细胞，在其他类型的细胞中重组频率非常低[2]。Rouet等[3]发现在要修饰的DNA位点产生一个DNA双链断裂（double-strandbreak，DSB）可以提高同源重组效率。至此，科学家开始研究在基因组定点产生DNA双链断裂的方法，最终发明了基因编辑（genome-editing）技术。基因编辑技术是一种通过程序化的人工核酸酶对基因组DNA序列进行改造的遗传操作技术，它给生命科学研究领域带来了革命性的变化。人工核酸内切酶能够识别并切断靶DNA序列，产生DSB，细胞主要通过两种修复途径修复DSB,分别是非同源末端连接（non-homologousendjoining,NHEJ）和同源重组（homologousre北京治疗最好白癜风十佳医院武汉白癜风专科医院
