引言“当病毒攻击细菌时，细菌会作出以DNA为目标的防御反应，生物学家利用此机理研发基因工程技术。自从CRISPR系统首次出现在人们的视野中，国内有许多科研团队利用它来删除、添加、激活或抑制动植物细胞中的目标基因，从而证明了这个技术的广泛适用性，一股CRISPR狂潮正在迅速蔓延。”CRISPR-Cas9是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。而CRISPR-Cas9基因编辑技术，则是对靶向基因进行特定DNA修饰的技术，这项技术也是目前用于基因编辑中前沿的方法。以CRISPR-Cas9基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，例如血液病、肿瘤和其他遗传疾病。目前，该技术成果已应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。年7月21日，世界上最有名望的科学杂志之一《自然》杂志发出重磅消息：中国科学家有望开展全球首个CRISPR-Cas9基因编辑临床试验，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术敲除基因再回输入患者体内用以治疗肺癌，试验医院肿瘤学家卢铀教授及其研究小组进行，这一临床试验已于7月6医院审查委员会的伦理审批。T淋巴细胞本身应是人体内抗肿瘤的“斗士”，但因各种原因，导致免疫耐受，不能有效地杀伤肿瘤细胞。卢铀团队即将进行的临床试验，就是将受试者体内的免疫T细胞分离出来，利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑，选择性地敲除细胞基因中一种编码PD-1蛋白的基因，从而将T细胞潜在的对肿瘤细胞的攻击能力“激活”。在体外进行T细胞培养扩增后，再输回患者体内，用T细胞去攻击肿瘤细胞，达到预期的治疗目的。
年底，两组科学家揭示了一种新的更精确的基因编辑技术，美国麻省理工学院和哈佛大学研究团队对CRISPR-Cas9进行了一项重大改进，开发出一种新的碱基编辑器，叫做腺嘌呤碱基编辑器(AdenineBaseEditorABE)。可以编辑人体细胞中单个RNA碱基，通过将腺嘌呤的原子重排为类似鸟嘌呤（G），促使AT碱基对变为GC，从而起到精确改编单个碱基对并修复的作用，以可编程的、不可逆转的、有效的和干净的方式纠正活细胞基因组中的恶性突变。当针对人类基因组DNA中的某些位点时，此转化会逆转与特定疾病相关的突变。我们知道人类基因中大约有个位点的突变与疾病有关，这些位点突变存在于组成我们DNA的化学物质腺嘌呤（A）、胞嘧啶（C）、鸟嘌呤（G）和胸腺嘧啶（T））之间的碱基对中，而这里面大约一半的突变可以通过单次互换来解决。结合该团队设计的其他基因编辑系统BE3和BE4，可以帮助我们解决近三分之二的致病突变。麻省理工的另一个独立团队则开发了一种能够编辑RNA的CRISPR蛋白质，即Cas13。不同于DNA编辑中重排碱基使基因组结构发生永久性变化，RNA编辑是一种非永久性技术，通过精确的将腺苷改变为肌苷来实现。在细胞中，RNA作为一种信使，有助于调节我们的基因如何产生蛋白质。这种编辑RNA的新功能开辟了更多的潜在途径来恢复这种功能，并在几乎任何一种细胞中进行治疗。因为它并不会像DNA编辑那样把基因本身搞乱，不会对我们的身体功能产生持久的、重大的改变，且仍然可以创造出解决突变的方法。年1月，有研究报道指出，在大部分人体内原本就存在着针对Cas9蛋白的体液免疫和细胞免疫，CRISPR/Cas9在实际人体中的应用效果将很难保证，甚至有可能引发严重的免疫反应。因此，CRISPR/Cas9在这些新方法用于临床之前需对其安全性和有效性进行评估，仍需较长时间的等待。不过，毕竟治疗遗传性疾病已经向前迈出了重要的一步，期待在不远的将来，人类的基因失明、代谢紊乱、帕金森病等疾病会得到根治。
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