什么是基因治疗（genetherapy）
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。
基因治疗运用方向
1.遗传性疾病的治疗：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）
2.肿疗的基因治疗：恶性肿瘤（白血病、乳腺癌、肠癌等）
3.心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）
基因治疗要素
第一个要素是目的基因和治疗用基因
目的基因：发生变异的基因称为目的基因。
治疗用基因：经过改造后的基因或自身原始的正常基因。
第二个要素是携带基因进入细胞内表达的载体
携带基因进入细胞内表达的载体
病毒载体和非病毒载体两大类。
1.病毒载体：人工改造的病毒DNA作为基因进入细胞的运输工具称为病毒载体，能与细胞的表面受体的相互识别把外源基因转入靶细胞内。目前已被用作载体的病毒有腺病毒、反转录病毒（包括HIV病毒）、腺相关病毒、疱疹病毒（包括单纯疱疹病毒、痘苗病毒及EB病毒）等。
2.非病毒载体：非病毒载体包括脂质体、磷酸钙、基因枪等，主要指脂质体，它与基因可形成脂质体/DNA复合物。靠物理方法或化学方法转移入细胞
第三个要素就是靶细胞
治疗基因只有通过靶细胞才能发挥作用。通过靶细胞内不同的信号传递系统，作用于细胞核内相应的基因，从而调节控制该基因的表达。
基因治疗策略
1．基因置换
用正常的基因原位替换致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常。这是最理想的基因治疗方法，但目前的技术水平尚难达到。
2．基因修复
纠正致病基因的异常部分，正常部分保留，最终使致病基因完全恢复。
3．基因修饰又称基因增补
将目的基因导入病变细胞或其它细胞，表达产物能加强或纠正缺陷细胞的功能。这种治疗方法中，缺陷基因仍然存在。目前的基因治疗多采用这种方式。
4．基因失活
利用反义技术特异地封闭基因表达特性，抑制有害基因的表达，达到治疗疾病的目的。如利用反义RNA、核酶或核酸等抑制一些癌基因的表达，抑制肿瘤细胞的增殖，诱导肿瘤细胞的分化。用此技术还可封闭肿瘤细胞耐药基因的表达，增加化疗效果。
5．免疫调节
将抗体、抗原或细胞因子的基因导入患者体内，改变免疫状态，达到预防和治疗疾病的目的。如将白细胞介素-2导入肿瘤病人体内，提高IL-2的水平，激活体内免疫系统的抗肿瘤活性，达到防治肿瘤的目的。
6．其它
增加肿瘤细胞对放疗或化疗的敏感性，给予前体药物的方法减少化疗药物对正常细胞的损害。如向肿瘤细胞中导入单纯疱疹病毒胸苷激酶基因，然后给予无毒性的GCV药物，由于只有含HSV-TK基因的细胞才能将CGV转化成有毒的药物，因而肿瘤细胞被杀死，而对正常细胞无影响。
基因治疗肿瘤
肿瘤基因治疗是对肿瘤细胞或正常细胞转移一个或几个正常基因,它的表达产物有利于杀伤肿瘤细胞;或保护正常细胞免受化疗与放疗的严重伤害。
肿瘤自杀基因治疗
自杀基因是指一些酶的基因,通过它们在肿瘤细胞内的表达,可以转化无毒的药物原形(Pro-drug)为有细胞毒性的药物(drug)，达到杀死肿瘤细胞的目的,同时增强肿瘤免疫反应。
肿瘤基因治疗两个方面
肿瘤发生的遗传背景是肿瘤基因或肿瘤抑制基因的异常。因此,作为肿瘤的基因治疗,它包括对肿瘤基因与肿瘤抑制基因治疗两个方面：
1：针对肿瘤基因异常,可以采用反意寡核苷酸,反意RNA或Ribozyme等治疗策略;
2：对于肿瘤抑制基因的异常(一般表现为突变或缺失),则可采用基因置换治疗,即将一个野生型肿瘤基因转入肿瘤内,促使肿瘤细胞发生凋亡或恢复其正常细胞功能。
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