近日，华盛顿州立大学的研究人员发现了一种可减缓基因治疗中不常见但危险的癌症细胞的发展的方法。
药物学副教授GrantTrobridge改变了病毒携带有益基因到其靶细胞的方式。修改后的病毒载体可以降低癌症的风险，并可用于许多血液疾病。
Trobridge和他的研究团队将其研究成果发表于自然出版集团下的在线开放期刊ScientificReports上。该团队正在将他们的研究发现转化为干细胞基因治疗，以瞄准新生儿的致命性免疫缺陷，称为SCID-X1。
基因治疗具有通过用修复基因替换缺陷基因来治疗遗传疾病的潜力。它已经在临床试验中显示出希望，但也由于传递基因的困难，使它们长时间工作和安全问题受阻。例如，一项联合法国和英国的试验中，在20例SCID-X1患者中成功治疗了17例，其中只有5例发展为白血病。
Trobridge及其同事使用从泡沫逆转录病毒开发出的载体，之所以这样命名是因为它在某些情况下似乎起泡。与其他逆转录病毒不同，它们通常不会感染人类。他们也不太容易激活附近的基因，包括可能导致癌症的基因。
逆转录病毒是基因治疗的天然选择，因为它们通过将其基因插入宿主的基因组中来工作。
为了使载体更安全，Trobridge团队改变了它如何与目标干细胞进行相互作用，所以它会将自己插入到基因组的比较安全的地方。他们发现，它整合的往往是潜在的致癌基因。
“我们的目标是为SCID-X患者及其家属开发一种安全有效的治疗方法，”Trobridge说。“我们已经开始与其他科学家和医生合作将其应用到临床治疗中。
他预计该疗法可能在五年内准备好进入临床试验。
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