天普大学的微生物学家KamelKhalili在开发一种潜在的HIV治疗方法方面发挥了关键作用,该疗法将开始进行人体研究。
天普大学的研究人员正准备开始一项实验性HIV治疗的临床试验,他们认为这可能是HIV的 个功能性治愈方法。
这种基于CRISPR的新疗法最近被美国食品和药物管理局接受为研究药物,为人体试验铺平了道路。
该治疗使用基因编辑技术去除包裹在宿主细胞基因周围的HIVDNA。在临床前试验中,研究人员成功地从人类免疫细胞和小鼠中去除了HIV。他们还用它从猕猴中提取SIV,这是一种在灵长类动物中发现的密切相关的病毒。
人体试验将是直接从DNA中对抗潜伏病毒的首批尝试之一。
他们将由ExcisionBioTherapeutics进行,该公司由Temple微生物学家KamelKhalili共同创立。今年早些时候,Excision宣布已获得万美元资助这些试验。
Temple的LewisKatz医学院临时院长AmyJ.Goldberg称FDA的批准是Khalili和研究员TriciaH.Burdo监督的“惊人工作的证明”。
“创造一种具有改变生活潜力的疗法需要大量的科学技能和创新,”Goldberg说。
CRISPR基因编辑技术使科学家能够修改人类、动物和植物的DNA。它有能力做任何事情,从制造抗旱玉米到去除使人们易患疾病的突变。
HIV治疗设计为静脉注射一次。即将进行的试验将在健康的HIV感染者身上测试其安全性、耐受性和有效性。如果它被认为是安全的,研究人员希望进行后续研究,让人们停用抗病毒药物,以测试该疗法是否有可能治愈。
虽然抗病毒药物的进步使HIV感染者更容易控制,但开发该病毒的治疗方法已被证明是一项长达数十年的挑战。HIV将自身卷入健康细胞的DNA中,使其非常难以治疗。
疫苗也被证明是难以捉摸的。
强生公司上周对HIV疫苗的初步分析表明,尽管试验前数据很有希望,但它并没有提供针对HIV的显着保护。还有其他几种失败的疫苗尝试,包括默克公司的一种候选疫苗,它实际上增加了感染HIV的风险。
Moderna正在开发一种HIV疫苗,该疫苗使用了制药公司COVID-19疫苗中使用的mRNA技术。
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