开启基因抗癌治疗新纪元首款CART疗法

国内一批又一批重症患者选择出国看病这一海外就医现象,让人们对海外医疗这个新兴产业产生了浓厚的兴趣。而国外的新药、新技术让国人对不但萌生出出国看病想法。昨日,美国FDA又通过首个基因疗法——CAR-T疗法。它将为不少晚期癌症患者的治疗带来巨大帮助。患者目前可以在美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院接受CAR-T治疗,而宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院在国内也有合作的海外医疗服务机构,盛诺一家便在其列,而盛诺一家是目前国内医院授权转诊资格最多的海外医疗服务机构。

  美国当地时间8月30日,FDA批准了首个CAR-T产品Kymriah(tisagenlecleucel),用于治疗25岁以下复发性或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病患者。

  CAR-T产品Kymriah的批准具有历史意义,标志着首个基因疗法在美国上市,开辟了癌症及其他严重致命疾病治疗的新方法。

  CAR-T疗法有多有效?

  Kymriah的获批是基于一项多中心临床试验,试验对63名难治或复发的B细胞急性淋巴细胞白血病儿童及年轻患者进行了疗效评估,结果显示,在治疗的三个月内,有52人病情得到完全缓解,总体缓解率高达83%。由于微小残留病灶意味疾病有可能复发,研究人员也进行了相关检测,结果在这些缓解的患者中无一人检测到微小残留病灶。

  

究竟什么是CAR-T疗法?

  CAR-T(ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy),即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种新型的细胞疗法。它是在T细胞上嵌入了一种嵌合抗原受体(CAR),该受体能够在识别肿瘤细胞表面抗原的同时激活T细胞杀死肿瘤细胞。说白了,T细胞就好比是一支“普通军队”,CAR-T细胞则是一支拥有了“GPS导航”的“特种部队”,能够精准定位到“敌军”肿瘤细胞的位置并将其歼灭。

  

CAR-T发展历程

  CAR-T治疗流程

  CAR-T疗法每一步都包含很多技术问题,简单来说,共分为7步:

  1.采集病人血液,分离血液成分。

  2.对分离出的成分再加工,去除红细胞、血小板和单核细胞,提取T细胞

  3.对T细胞进行基因改造,在T细胞表面嵌入CAR受体

  4.体外培养,大量扩增CAR-T细胞

  

5.在回输之前对病人进行化疗预处理

  6.将CAR-T细胞回输到病人体内

  7.CAR-T发挥作用,但需严格监护病人的不良反应

  美国FDA专家怎么说?

  “Kymriah是首个获批的CAR-T疗法,不仅为这些原本缺少治疗方法的儿童及年轻患者提供了新的选择,而且这种新疗法的缓解率和生存率数据还非常棒!”FDA生物制剂评估与研究中心主任PeterMarks博士说到。

  FDA局长ScottGottlieb博士说到,“对患者自身细胞重新编辑,以攻击致命癌症,这标志着我们正在进入医学创新的新前沿,基因、细胞疗法等新技术有望变革医学,治疗甚至治愈许多棘手的疾病。”

  由于CAR-T带来惊人疗效的同时也可能会造成一些严重的副作用,因此FDA要求提供CAR-T医院及相关诊所必须经过特别认证。

  医院专家怎么说?

  CarlJune,医学博士

  宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院

  细胞免疫疗法中心主任,免疫疗法学教授,CAR-T疗法开拓者

  “我们与诺华一起开创了癌症免疫细胞疗法的新纪元,我们会继续推进CAR-T疗法治疗更多的血液肿瘤和其他类型的癌症。”

  LewisSilverman,医学博士

  丹娜法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心

  儿童血液恶性肿瘤中心临床主任

  “太振奋人心了!CAR-T细胞疗法现在已经可以用于治疗复发难治性急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年。这种新型疗法为这些患者带来了希望。目前,丹娜法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心正在积极筹备中,来我中心就诊的患者不久便可以用到这种新型的细胞疗法。”

  KevinCurran

  纪念斯隆凯特琳癌症中心

  儿童骨髓移植服务中心和细胞疗法中心

  儿童肿瘤学专家

  “CAR-T上市只是个开始,好比每年都会推出新款的汽车,将来也会有新的CAR-T细胞出现。纪念斯隆凯特琳癌症中心研发的CAR-T产品,目前正在试验中,也许它们会显示出更好的疗效。”

  海外医疗无法取代国内医疗,但它绝对是有益的补充,让国内一部分患者有了新的治疗选择。而盛诺一家作为国内最大的海外医疗服务机构,一边不断为国内患者寻求更好的医疗资源,一边实时地







































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