双腺相关病毒基因载体的技术，在年就有专家开始研究，目的是扩大基因载体的容量，将更大的外源工程基因装入其中，进行基因移植治疗（基因移植治疗DMD更需要这样的技术，因为全长的抗肌萎缩蛋白基因的互补DNA全长接近个碱基对，而一个腺相关病毒基因载体的装载容量不到个碱基对，基因许多重要的部位无法装入，影响了治疗的效果）。
双腺相关病毒装载微型抗肌萎缩蛋白基因治疗DMD的方法已经对很多实验鼠进行了实验，证明了治疗结果好于单腺相关病毒基因载体的治疗，但是还没有对大型哺乳动物进行过治疗研究。
在这次最新的研究中，研究者用双腺相关病毒9基因载体装载有个碱基对的微型抗肌萎缩蛋白基因，对12个月大DMD实验狗的尺侧腕伸肌extensorcarpiulnaris(ECU)muscle进行基因移植注射。
在基因移植结束两个月后，研究者观察到了广泛的微型抗肌萎缩蛋白基因的表达，原来缺失的抗肌萎缩蛋白相关糖蛋白综合体得到了恢复，同时减少了实验狗肌肉的退化，肌肉纤维化，改善了肌纤维大小的分布，更重要的是基因移植治疗后，很大程度上保护了实验狗肌肉离心收缩后造成的肌肉损害。
研究者的研究第一次提供了证据说明，双腺相关病毒可以装载外源治疗性的基因对大型哺乳动物进行基因移植治疗。如果这一治疗方法进行进一步的研究证明可以用作对杜氏肌营养不良患者的基因治疗，那将会大大提高基因治疗的效果。
小编Vicky
DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共政策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。
上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民政局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共政策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来鐧界櫆椋庢棭鏈熻兘娌绘剤鍚?寰椾簡鐧界櫆椋庤鎬庝箞娌?
