Myonexus公司近日宣布，他们开发的用于基因治疗肢带型肌营养不良2D的药物MYO-获得了美国食品药品管理局孤儿药研制的授权。Myonexus公司是一家临床阶段基因治疗公司，他们首次开发了修正肢带型肌营养不良基因的研究性药物。
肢带型肌营养不良2D是一种严重的，退行性的肌肉疾病。由于患者的基因突变，造成肌肉细胞缺失alpha-sarcoglycan蛋白，致使肌肉细胞出现炎症和进行性的肌肉纤维坏死，肌肉组织被脂肪和纤维疤痕组织所取代。
据保守的估计，全世界每万人当中大概有三个这样的患者，不分性别，人种和种族。目前没有治疗这个疾病的方法。实验性的基因治疗的目的是通过基因载体将alpha-sarcoglycan基因递送到患者的肌肉细胞，永久性的恢复alpha-sarcoglycan蛋白的表达。这种治疗方法有可能明显的改善患者的症状和肌肉功能。
先期的临床实验证明MYO-是安全的和能够表达alpha-sarcoglycan蛋白，治疗后六个月的肌肉活检显示，与基线相比增加了alpha-sarcoglycan蛋白的表达，而且这些蛋白出现在患者的肌肉纤维。
与其他公司合作，Myonexus公司目前已经开发了五种基因治疗肢带型肌营养不良的候选药物，目前正在开展临床实验的有治疗2E的MYO-和治疗2D的MYO-，另外还有治疗2C的MYO-，治疗2B的MYO-，治疗的2L的MYO-。
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