作者:alpharesearcher
基因治疗领域经过了多年的沉寂,近年来随着基础研究的深入、基因编辑手段的突破大有复苏之势。
7月9日,在著名医学期刊《新英格兰医学》上发表的一项最新研究表明,基因疗法对一种罕见的遗传性失明患者的疗效可持续达四年之久。这一结果表明,基因疗法有望治疗由于常见的遗传原因造成的视力减退,包括黄斑变性和视网膜色素变性等。
反观国内,作为曾经第一个世界上首例批准基因治疗药物的国度,基因药物不仅淡出了公众的视线,甚至在医学界也不被大多数医生知晓。而知晓的医生,多数也并不推荐和认可。
中国:沉寂后的再出发
我国可谓是基因治疗领域的先驱,早在年就批准了修复抗癌基因P53的基因治疗注射剂今又生的上市。这款由深圳赛百诺基因技术有限公司研发的药物,是世界上第一种投入市场的基因药物。
年10月30日出版的美国《时代周刊》对赛百诺基因技术发明作过这样的评价:“这些生物技术领域的发明将改变我们的生活方式,并将确定中国作为科学超级大国的地位。”
但好景不长,其创始人彭朝晖因产品研发和生产缺乏后期资金支持而一度陷入困境,年10月引入投资方后,却与投资人展开了长达8年的专利诉讼,赛百诺也因此停步不前。
因为赛百诺的境遇,“今又生”一度被外界评价为中国基因治疗的“早产儿”。
世界上首款基因药物“今又生”
产业与资本的冲突并局限于这一案例。专业人士分析称,生物医药产业是个高投入、高风险的领域,新药的开发成功率约为万分之一,通常一个药从开发到顺利产业化至少要花12年,很少有风险投资能支持这样长期、巨额的投入。