毫无疑问，基因编辑系统CRISPR是当前生物技术领域最热的课题。离开CRISPR，基因编辑还有没有更好的发展？一家名为“同源医疗（HomologyMedicines）”的公司声称，没有CRISPR，我们还有更好的选择！
这家位于麻省Bedford的初创公司现已筹集了,,美元来治疗基因疾病，该公司称，他们所使用的病毒能有效地修复人类基因。
相比CRISPR，它无需砍乱打开人类DNA双链。如果是真的，同源医疗无疑找到了一种最安全、最简单的人类基因编辑方式。
华盛顿大学的研究人员DavidRussell说：“震惊了，这家公司竟然为一个伪科学筹到了这么多钱！”
有利可图
改变人类基因来消除疾病是基因编辑技术有利可图的重要原因之一，8月30日美国FDA批准了诺华公司使用基因修饰的免疫细胞治疗白血病的“第一例基因疗法”，据评估该药物市场价值超过10亿美金。
传统的基因治疗方法只能添加基因，而且是随机性地运用病毒将基因放入细胞。相比之下，精确的删除或修改DNA碱基的强大新技术则被称为“基因编辑2.0”。
到目前为止，CRISPR是最通用的基因编辑系统，它依赖于一个核酸酶，剪断DNA双螺旋，引发细胞内部紧急修复，科学家利用它可以改变DNA的编码碱基。
同源医疗公司的惊人之处是，在不添加核酸酶、不破坏DNA链的情况下进行基因编辑！
这听起来是不可能的，但是，这种现象早在年就曾被发现：如果病毒释放的DNA链与给定的基因极为匹配（这种相似性被称为同源性），那么当细胞分裂时，DNA就会发生交换。因此，有时DNA突变可被正确的序列替换，同理被编辑。
但问题在于，这种受病毒DNA驱动的修复很少发生，而且这种率的几率事件的发生过程还没得到很好的阐明。对某些细胞类型来说，该事件的发生频率仅为1/1，而这种频率对大多数治疗来说远远不够。因此，由来已久的病毒编辑手段才从未被药物开发者广泛采用。
如今，同源医疗公司说他们找到了一个改进方法。在基因和细胞治疗专家年会上，该公司创始人、“希望之城国家医疗中心”SaswatiChatterjee实验室的研究人员报道，他们的病毒可让50%的细胞表达发光基因！
Russell说：“科学界一直在寻找利用简单病毒载体进行基因编辑的圣杯，没有核酸酶意味着没有DNA切割，因此毒性极小，呈递也更容易。如果利用病毒能打靶50%的细胞，那真的很厉害了！这将是史上最伟大的基因编辑技术。”
Russell表示结果好到让他怀疑可能不是真的。其他科学家也持怀疑态度。斯坦福的基因编辑专家MatthewPorteus说：“包括我在内的许多与会听众并不相信他们所提供的数据支持。”
新病毒
新病毒的发现是基因治疗越来越有效的原因之一，它们允许基因被特异性的添加到某些细胞，而非所有细胞。公司起步于Chatterjee开始挖掘骨髓样本寻找腺相关病毒（Adeno-associatedvirus，AAVs）的工作，该病毒通常应用于传统基因治疗。
Chatterjee发现了17种新病毒，并为它们申请了专利。
Chatterjee说，随后就有投资者向他们伸出了橄榄枝，她的病毒被证明是一组强大的基因编辑器。“这就是我们决定创办公司的初衷，”同源医疗公司CEO生物科技总裁ArthurTzianabos说道。
ArthurTzianabos博士
新机遇？新错误？
很多投资者错过了CRISPR蛋糕，因此，把筹码重新压在了Chatterjee的新病毒上。这项研究仍处于实验室验证扩展阶段。Tzianabo表示：“当一项新事物出现时，总会遇到许多质疑，我承认我们仍处于早期实验室开发阶段，我们的目标是使其尽快走入工业化实践。”
Chatterjee说，她的文章已经投稿，很快应该平息质疑。“我们的发现绝非没有根据。”
其他公司也正在寻找病毒编辑，他们声称还没有找到如此有效的病毒。Russell是一家名叫“通用细胞（UniversalCells）”公司的经营者，他已筹集了约5万美元资金，用以研究利用病毒编辑手段治疗儿童遗传性肝脏疾病。
Tzianabo说，同源医疗的目标是使用病毒编辑技术治疗镰状细胞性贫血。对CRISPR学者来说，Porteus表示，他并不担心其他基因编辑技术可能会取代CRISPR，他仍将致力于CRISPR的改造工作。
比CRISPR的影响力更大的编辑工具即将出世了吗？一些科学家表示，同源医疗公司的科学成果尚未被广泛接受，他们认为他们的结论很可能是错误的。
原文标题：
InaSignofGene-EditingFrenzy,StartupPitchesEditingwithoutCRISPR
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