你好，欢迎来到《医学趋势50讲》。
经过前面几章内容的学习，你一定对CRISPR基因编辑技术的高效性和便捷性有了深刻的理解。也正是因为这样的特性，让CRISPR成为基因编辑技术的革命者，并且给这个领域带来了无限的想象力。
这个时候问题就来了。
如果我问你:假设在现阶段，我们就把CRISPR技术广泛地应用于人类胚胎编辑，你认为会出现哪些严重的安全和伦理问题呢?假如有一天人类可以利用CRISPR技术去定制婴儿，通过胚胎基因编辑让孩子变得更健康、更聪明，更漂亮，你会支持这种做法吗?
带着这两个问题，我们进入这节课要讲的主题:基因编辑的伦理问题。在展开之前，我们先来看一个叫CCR5的基因。
说到网红基因CCR5大家一定不陌生，去年年底贺建奎事件发生的时候，这个基因就一度成为舆论热议的焦点。
但其实，CCR5这个基因很早就已经成名了。
年，有一则新闻震动了全球。一位同时患有白血病和艾滋病的病人，在接受骨髓移植治疗后，他患有的艾滋病竟然奇迹般地“痊愈”了。由于这名患者是在德国柏林接受的治疗，因此，他也被称为“柏林病人”。
你可能要问了，为什么用于治疗白血病的骨髓移植，竟然能治好艾滋病呢?原来，医生给“柏林病人”进行移植的时候，特意选择了一位携带CCR5基因突变的骨髓捐献者。
由于这位捐献者的CCR5基因发生了突变，使得他体内编码的CCR5受体功能完全丧失。而这个CCR5受体则是T细胞表面的一个受体蛋白，也是HIV感染人体免疫系统的主要入口之一。如果CCR5受体功能完全缺失，那么HIV就很难再感染人体。
因此，CCR5基因突变才是“柏林病人”艾滋病被治愈的根本原因。也就是说，带有CCR5基因突变的人，对HIV具有较强的抵抗力。在北欧人群中，就有少数人携带CCR5-Δ32突变。而拥有CCR5-Δ32纯合突变的人，天生就对HIV具有抵御能力。
不过，虽然携带CCR5基因突变的干细胞移植可以治愈艾滋病，但是这种方法并没有普适的价值。为什么呢?因为找到携带CCR5突变，并且能够合适配型的捐赠者实在是太难了。
这时候你可能也想了，既然我们有CRISPR这样的基因编辑工具，那么是否可以对合适配型的供体造血干细胞进行基因编辑，从而人为制造出北欧人群中携带的那种CCR5基因突变呢?
不久前，中国科学家团队在《新英格兰医学杂志》上发表研究称:他们进行了世界首次基因编辑治疗艾滋病和白血病的临床研究。研究团队包括北京大学生命科学学院邓宏魁教授、医院第五医学中心陈虎教授，以及首都医院吴昊教授等。
被称为“北京病人”的受试者在年被相继诊断出患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病。研究人员正是利用CRISPR/Cas9技术将供体造血干细胞和祖细胞的CCR5基因进行了插入或删除敲除，再进行造血干细胞移植。并在随后进行了19个月的随访观察。
但遗憾的是，在接受治疗之后，“北京病人”的艾滋病并没有痊愈，不得不继续接受艾滋病抗病毒治疗。研究发现，本次实验中CCR5体外敲除的效率仍然很低，仅为17.8%。在整个随访期内，患者骨髓内有核细胞CCR5的敲除率大约在5%~8%之间。真所谓理想很丰满，现实很骨感。这个结果也让我们对CRISPR/Cas9技术的局限性有了更直观的理解。
从“柏林病人”到“北京病人”，科学家在持续探索利用CCR5基因，彻底治愈艾滋病的可能。这些研究虽然都具有开创性，但是并没有引起舆论的广泛讨论，尤其是没有引起广泛的焦虑和谴责。但为什么同样是CCR5基因，贺建奎的研究却在全球引起了轩然大波呢?
年11月26日，中国科学家贺建奎团队宣布:他们利用CRISPR/Cas9技术，为一对双胞胎胚胎实施了CCR5基因敲除，最终促成全球首例基因编辑人类婴儿的诞生。
消息一出，立刻引发了科学界的焦虑和声讨。
CRISPR技术的发明人之一詹妮弗·杜德纳完全不敢相信这是真的，她回应道:“这是个假消息，对吗?这一定是开玩笑的吧?这也太疯狂了!”
詹妮弗的第一反应一定程度上代表了科学界的震惊程度。想想看，将一项拥有巨大威力的探索性技术冒然用于人类健康胚胎研究，并且最终促成全球首例基因编辑婴儿的诞生，这对于科学界和公众来说，都不亚于一场地震。
而来自于科学界的反应，几乎是一边倒的批评和谴责，总结下来，大家的
