-AavantiBio将寻求多元化的基因治疗途径，包括弗里德赖希共济失调（FA）的牵头项目，这是一种罕见的遗传性疾病，以心脏和中枢神经系统功能障碍为特征-BoCumbo，最近担任Sarepta的首席商务官兼执行副总裁，被任命为AavantiBio首席执行官兼总裁-由具有开创性的基因治疗研究人员BarryByrne博士.和ManuelaCorti博士共同创立的AavantiBio将与佛罗里达大学著名的Powell基因治疗中心保持紧密联系年10月22日，马萨诸塞州剑桥市，-生命科学投资者集团，包括PerceptiveAdvisors，贝恩资本生命科学（“贝恩资本”）和RACapitalManagement（“RACapital”）（统称的“投资者集团”）与罕见病精准基因医学的领导者SareptaTherapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：SRPT）宣布以创立基因治疗公司AavantiBio专注于改变罕见遗传病患者的生活，AavantiBio已完成1.07亿美元的A轮融资，私人融资包括Sarepta的万美元股权投资。经验丰富的生物制药执行官Alexander“Bo”Cumbo被任命为AavantiBio的首席执行官兼总裁，立即生效。Cumbo先生在Sarepta任职8年后加入公司，担任首席商务官兼执行副总裁。他将在年12月31日之前继续担任Sarepta的顾问。AavantiBio总部位于大波士顿地区，由著名的基因治疗研究人员BarryByrne，M.D.，Ph.D.和ManuelaCorti，P.T.，Ph.D.共同创立，他们共同为公司带来了30年的经验。AavantiBio的主要项目是弗里德赖希共济失调（FA），这是一种罕见的遗传性疾病，可导致心脏和中枢神经系统功能障碍。AavantiBio的研究工作扩展了Drs.Byrne和Corti等进行的弗里德里希共济失调基础研究，和其他罕见的遗传疾病。AavantiBio将受益于与佛罗里达大学著名的鲍威尔基因治疗中心和UFHealth的MDA护理中心建立的战略合作关系。Byrne和Corti保持他们的研究和临床实践。AavantiBio的初始资金由意大利患者倡导组织GoFAR和肌肉营养不良协会风险慈善基金会提供。Cumbo说：“过去八年是我职业生涯中最有意义的，因为Sarepta成为杜兴肌营养不良症和四肢肌肉萎缩症患者的先驱，并转变为遗传医学的领导者。”“能够为这种增长做出贡献，并在为这些社区服务方面发挥作用，这是我的荣幸。我期待着AavantiBio的美好未来，以及领导这家创新公司的令人兴奋的机会，同样致力于服务未满足的患者需求并利用深厚的科学专业知识将是我们使命的核心。我也很高兴继续与Sarepta的优秀团队合作。”“我们对AavantiBio的参股，通过有针对性地投资于可能改善生命的疗法，并与Byrne博士和Corti博士等著名的遗传医学先驱合作，为建立基因治疗引擎的战略提供了战略，”SareptaTherapeutics总裁兼首席执行官DougIngram说。Ingram先生继续说：“BoCumbo建立了一流的罕见病商业组织，并为Sarepta做出了巨大贡献。我们期望Bo继续与他合作，因为他建立了强大的AavantiBio团队并推动了治疗FA的疗法和其他罕见疾病。”在年加入Sarepta之前，Cumbo先生曾在VertexPharmaceuticals担任销售和治疗教育副总裁，在那里他建立了一支销售队伍来销售他们的第一种商业药物Incivek（丙型肝炎的口服治疗药物）。在此之前，他花了9年的时间他曾在GileadSciences担任多个商业职务，为公司的HIV，HBV和心血管疾病专营权提供支持。Cumbo先生在建立全球商业基础设施方面拥有丰富的经验，在他的整个职业生涯中，他为多个组织的11种特色产品的推出做出了贡献。他拥有奥本大学实验室技术科学学士学位。
Cumbo先生补充说：“AavantiBio有一个独特的机会来改变患有FA和其他罕见疾病的人的生活。”“我们使命的中心是建立在基因转移疗法的进步上，并利用这些革命性技术来实现其作为改变生命的药物的潜力。我很高兴建立一家专注于深度科学，创新和合作的公司，并为与三位生物技术行业最受尊敬的投资者，贝恩资本（BainCapital）和RA资本建立了合作伙伴关系。”
投资者集团在一份声明中说：“我们对AavantiBio的投资代表了一个真正独特的机会，可以在医疗需求未得到满足的领域深思熟虑地推进差异化的创新基因转移疗法产品线。”“我们很高兴与一位经验丰富的执行领导人BoCumbo合作，并提供必要的资源，以使该公司能够建立一流的基因治疗平台，为遭受这些破坏性疾病影响的患者和家庭提供转化产品。”
AavantiBio董事会将由8位董事组成，其中包括Cumbo先生，投资者集团的代表，Drs.Byrne和Corti以及两名独立董事。Sarepta基因疗法高级副总裁LouiseRodino-Klapac博士将担任董事会观察员。
关于AavantiBio，Inc.
AavantiBio的愿景是利用基因转移疗法和基因编辑技术的变革科学来改善致命疾病患者的生活。该公司由佛罗里达大学的杰出的基因治疗研究人员创立，目前正在满足尚未满足医疗需求的领域开发一系列创新的基因转移疗法，这些领域有可能成为改变生命的下一代药物。
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