作者：蒋英丽
编辑：飞过海
新兴基因编辑技术CRISPR成为美国基因与细胞治疗协会（ASGCT)年年会上的热门话题之一，为基因疗法注入新的活力！
传统基因疗法是通过无害病毒或一些其它载体将“正版”基因送入细胞，补偿致病的缺陷基因。而CRISPR能用正确序列替换“坏”基因，直接修复细胞的基因缺陷。这种方式减少了外源基因进入错误位点的可能，理论上优于传统的基因疗法。此外，CRISPR修补的基因受到天然启动子的控制，蛋白质产物不会过多也不会太少。
CRISPR是源于细菌及古细菌中的一种后天免疫系统，它可利用靶位点特异性的RNA指导Cas蛋白对靶位点序列进行修饰。
CRISPR基因编辑技术已经在多个领域中展现了自己强大的特异性基因靶标能力。近两年，科学家们开始利用这一系统在活体动物基因组中生成靶向突变，删除原有的基因或插入新基因。
?现在几乎每周都能看到基因编辑工具被用于一个新的领域：
1.MIT研究者构建了带有肝脏肿瘤的老鼠模型;
2.哈佛大学的研究者通过基因编辑来破坏并降低小鼠体内的胆固醇水平;
3.医院的科学家利用干细胞，重组了基因变异引起的血液罕见病。
4.最新一项研究利用CRISPRCas技术有效及精确地编辑删除了直接从患者处采集的细胞——人类造血干细胞和T细胞中的临床相关基因，构建出了一种能够阻断HIV侵袭和破坏患者免疫系统的有效治疗方法。
5.麻省理工学院科赫研究所科学人员表示：基因组编辑技术CRISPR治愈成年老鼠活体所患的遗传性肝脏疾病将很快用到人身上，说明CRISPR技术可对庞大的DNA数据库作出高精度微调。
部分CRISPR技术海报—END—
恒瑞源正
