CRISPR基因编辑技术的未来发展和机遇
生科产学联盟分享会第一期
CRISPR基因剪辑技术
传染病仍然是全球性的威胁，每年都会导致高发病率和死亡人数，并具有持续稳定大流行病的潜力。去年的新冠疫情让各界人士再次注意解决传染病的重要性。更好地了解细菌，病毒，真菌和寄生虫的发病机理，以及快速诊断和治疗人类感染，对于改善全世界的传染病结果至关重要。而CRISPR相关（Cas）蛋白，可作为原核生物的自适应免疫系统，保护它们免受外来入侵者的侵害。CRISPR-Cas9技术现已常规用于有效的基因编辑，为生物医学的发展做出了贡献。在过去的十年中，对其他各种CRISPR-Cas系统的加深了解扩大了CRISPR的应用范围，包括传染病领域。
CRISPR/Cas基因组编辑是一种用于引入遗传变异的简单，经济高效且高度特定的技术。在哺乳动物细胞中，CRISPR/Cas可以促进非同源末端连接，同源性修复和单碱基交换。Cas9/Cas12a核酸酶，dCas9转录调节因子，碱基编辑器，PRIME编辑器和RNA编辑工具广泛用于基础研究。目前，在临床试验中正在研究各种基于CRISPR/Cas的疗法。CRISPR/Cas9技术现已常规用于有效的基因编辑，推动生物医疗检测和改良遗传疾病等。
这次活动邀请到了加州大学伯克利分校的PatrickHsu教授和SherLock公司的Abudayyeh博士和JonathanGootenberg博士，来讨论基因编辑技术对新的疗法的未来发展以及发展中可能遇到的法律和道德挑战。
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Patrick博士(Dr.PatrickHsu)
INTRODUCE
Patrick博士是加州大学伯克利分校的助理教授。他的工作旨在理解和操纵控制大脑和免疫细胞功能的遗传电路，以用于下一代基因和细胞疗法。作为哈佛大学张峰教授的研究员，他为人类细胞中的基因组编辑研究了CRISPR-Cas9的开创性研究。最近，Hsu实验室发现并开发了新颖的CRISPR-Cas13系统，该系统将基因编辑工具箱从DNA扩展到RNA（Konermann...HsuCell;Zhang...Hsu＆LyumkisCell），他们已将其开发为诊断工具快速COVID-19测试的工具。Patrick博士是SpotlightTherapeutics的联合创始人，SpotlightTherapeutics是一家由GV资助的生物技术初创公司，正在开发非病毒基因组编辑平台。他是多项专利和正在申请中的专利的发明者，并在Cell，Nature和Science等期刊上发表了20多种影响重大的论文
相关荣誉
《福布斯》杂志评为30岁以下杰出人才，美国国家卫生研究院（NIH）早期独立科学家奖，麻省理工学院技术评论的35岁以下创新者，获得伯克利工程学院的Deb系院士奖学金，雨水创新早期职业科学家奖。
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